文章核心观点 - 公司在2024年美国肾脏病学会肾脏周上展示了碳酸氧镧（OLC）和UNI - 494的进展，相关数据积极，且两项临床前研究成果发表，公司正推进产品研发和审批工作 [1][2][3] 会议成果 展示进展 - 公司在2024年美国肾脏病学会肾脏周上进行多项展示，凸显OLC和UNI - 494的广泛开发进展 [1] 数据积极 - OLC关键临床试验数据显示，超90%进入维持期的慢性肾病透析患者血清磷酸盐得到充分控制，临床前数据支持新药申请 [2] - UNI - 494一期研究成功完成，公司计划年底前与FDA开会审查结果和讨论二期研究设计 [2] 专家评价 - 临床推进中心研究主任认为OLC关键试验结果令人鼓舞，该产品可能对慢性肾病透析患者的整体护理产生重大影响 [2] 出版物情况 - 两项出版物分别为《碳酸氧镧在临床前模型中的全身吸收极少》和《大鼠缺血再灌注后给予UNI - 494治疗急性肾损伤的疗效评估》 [3] 肾脏周展示详情 OLC相关研究 - 《碳酸氧镧对维持性血液透析合并高磷血症患者的影响》：研究评估OLC在达到血清磷酸盐控制剂量下的耐受性和安全性，多数达目标值患者用量≤1500mg/天，血清磷酸盐≤5.5mg/dl的患者比例从筛查时的59%增至滴定结束时的91%，OLC安全且耐受性良好 [4] - 《碳酸氧镧与替那帕诺联合降低大鼠尿磷酸盐排泄》：研究表明OLC与替那帕诺联合通过两种不同作用机制显著抑制肠道磷酸盐吸收，与单独使用OLC或替那帕诺相比，联合用药使尿磷酸盐排泄显著降低，且与司维拉姆加替那帕诺组合相比有4 - 7倍的协同效应 [5] UNI - 494相关研究 - 《UNI - 494一期安全性、耐受性和药代动力学》：研究评估UNI - 494胶囊对健康志愿者的安全性、耐受性和药代动力学，单剂量10 - 160mg的UNI - 494胶囊安全且耐受性良好，能快速转化为尼可地尔，160mg时达到治疗水平，显示出预防移植物功能延迟和其他急性肾损伤的潜力 [6] - 《大鼠缺血/再灌注后静脉注射UNI - 494可减缓急性肾损伤进展或阻止/逆转病情》：研究表明单侧肾缺血再灌注后静脉注射10mg/kg的UNI - 494能显著降低血清和尿液中的急性肾损伤标志物，改善近端肾小管损伤评分，表明治疗性给药可减缓、阻止或逆转急性肾损伤进展 [7] 产品介绍 OLC - 是下一代基于镧的磷酸盐结合剂，采用专有纳米颗粒技术，全球有超40项已授权专利，相比现有治疗方案可能提高患者依从性，因服用的药丸数量和大小更少，无需咀嚼 [9] - 全球高磷血症治疗市场机会预计2023年超25亿美元，美国超10亿美元，但75%的美国透析患者未达到医学指南推荐的磷水平目标 [10] - 公司正通过505(b)(2)监管途径寻求FDA对OLC的批准，已开展两项针对超100名健康志愿者的临床研究，关键临床试验达到研究目标，证实OLC在临床有效剂量下耐受性良好 [11] 高磷血症 - 几乎发生于所有终末期肾病患者，若不治疗会导致继发性甲状旁腺功能亢进、肾性骨营养不良和心血管疾病，与慢性肾病透析患者死亡率增加独立相关，超80%患者透析依赖时出现心血管钙化迹象 [13] - 治疗方法包括限制饮食中磷摄入和每日随餐服用口服磷酸盐结合药物 [14] UNI - 494 - 是新型烟酰胺酯衍生物和选择性ATP敏感线粒体钾通道激活剂，具有恢复线粒体功能的新作用机制，可能对多种疾病包括肾病有益 [15] - 已完成英国健康志愿者的一期剂量范围安全性研究，在美国和欧洲有已授权专利，全球有广泛专利申请，获FDA孤儿药认定用于预防肾移植患者的移植物功能延迟 [15] 急性肾损伤 - 定义为突然肾功能丧失，由血清肌酐水平升高和尿量减少确定，持续时间不超7天，主要原因包括败血症、缺血、缺氧和药物性肾毒性，移植物功能延迟是肾移植后第一周发生的一种急性肾损伤 [16] - 社区中每百万人有20 - 200人发病，医院患者中有7 - 18%发病，重症监护病房患者中约50%发病，每年约200万人死于急性肾损伤，幸存者患慢性肾病和终末期肾病风险增加 [16] 公司概况 - 是一家开发肾脏疾病新疗法的生物技术公司，主要候选药物OLC用于治疗慢性肾病透析患者的高磷血症，UNI - 494处于临床开发阶段，用于治疗急性肾损伤相关病症 [17]