文章核心观点 - 公司重新向美国食品药品监督管理局（FDA）提交prademagene zamikeracel（pz - cel）生物制品许可申请（BLA），用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），期望获批 [1] 公司行动 - 公司首席执行官表示与FDA密切合作准备pz - cel BLA重新提交，已纳入FDA反馈，相信重新提交的文件解决了完整回复信中确定的所有化学制造和控制（CMC）项目 [2] - BLA重新提交是在2024年8月公司与FDA的A型会议之后，会议就重新提交内容达成一致，包括满足2024年4月完整回复信中所有CMC要求的额外信息 [2] - BLA重新提交得到关键3期VIITAL™研究和1/2a期研究的临床疗效和安全数据支持 [2] 审批预期 - 若BLA重新提交被接受，公司预计FDA将为pz - cel设定新的处方药用户付费法案（PDUFA）目标行动日期 [3] - 重新提交的BLA审查期根据FDA分类为1类或2类，分别为重新提交日期起2个月或6个月 [3] - FDA通常在重新提交后14个日历日内决定是否接受BLA重新提交 [3] pz - cel介绍 - pz - cel是公司正在研究的自体COL7A1基因疗法，用于治疗RDEB，这是一种由COL7A1基因两个拷贝突变引起的罕见遗传性皮肤病 [4] - pz - cel由患者自身皮肤细胞制成，经基因校正后表达胶原蛋白VII，形成角质形成细胞片覆盖伤口区域 [4] - pz - cel已获得美国FDA的再生医学先进疗法、突破性疗法、孤儿药和罕见儿科疾病指定 [4] 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [5] - 公司完全集成的细胞和基因疗法cGMP制造设施是pz - cel 3期VIITAL™试验的生产场地，获批后可支持商业生产 [5] - 公司开发组合还包括用于眼科疾病的基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法，其新型下一代AAV衣壳正在评估中 [5]