文章核心观点 - 公司公布CT1812治疗轻中度阿尔茨海默病的2期SHINE研究预设分析数据，显示其对血浆p - tau217水平较低患者显著减缓认知衰退 [1][2][3] 研究结果 - CT1812治疗组（100mg和300mg合并）中基线血浆p - tau217低于中位数患者，ADAS - Cog 11测量显示认知衰退减缓95%，MMSE测量显示减缓108%，而安慰剂组患者出现认知衰退 [1][2] - 血浆p - tau217是区分阿尔茨海默病与其他神经退行性疾病的重要生物标志物，CT1812治疗低p - tau217水平患者效果显著，该蛋白或可作为预测治疗效果的生物标志物 [3] 公司计划 - 公司期待在更长研究中确认CT1812的持久效果，识别低血浆p - tau217水平患者以招募对治疗反应最佳的参与者，并计划在2期结束会议上与FDA讨论结果和3期潜在方案 [4] 会议信息 - CTAD会议上的报告将于符合会议禁售政策后在公司网站出版物页面提供 [5] - 公司管理层将于10月30日上午8点（美国东部时间）进行网络直播，介绍结果并讨论CT1812临床开发计划，罗切斯特大学专家将参与，随后有问答环节 [6] - 参与者可通过指定号码或Call me™链接接入会议，也可在公司投资者关系网页或指定网址注册，网络直播和报告存档将于10月30日上午11点左右提供 [7][8] 研究介绍 - SHINE研究是双盲、安慰剂对照的2期信号寻找试验，招募153名轻中度阿尔茨海默病成人患者，随机接受安慰剂或两种剂量CT1812治疗6个月，主要终点是安全性和耐受性，关键次要终点是ADAS - Cog 11，研究获NIH约3000万美元资助 [9] 药物介绍 - CT1812是口服小分子寡聚体拮抗剂，能穿透血脑屏障，选择性结合σ - 2受体复合物，置换有毒Aβ寡聚体，调节关键细胞过程，防止突触功能丧失和认知障碍 [10] 其他研究 - CT1812的START研究（针对早期阿尔茨海默病成人患者）和MAGNIFY研究（针对干性年龄相关性黄斑变性继发地理萎缩成人患者）正在招募参与者，SHIMMER研究（针对路易体痴呆成人患者）和SHINE研究已完成招募 [11] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物制药公司，专注开发针对中枢神经系统和视网膜年龄相关退行性疾病的小分子疗法，目前在阿尔茨海默病、路易体痴呆和干性AMD领域研究CT1812及其σ - 2受体调节剂管线 [12][13]