文章核心观点 Larimar Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见病的治疗方法其主要化合物nomlabofusp的开发项目持续推进，公司公布了2024年第三季度运营和财务结果 [1][11] 近期亮点 - 公司计划在2024年12月中旬提供nomlabofusp开发项目更新，包括安全性、药代动力学（PK）、frataxin数据以及临床结果观察，并更新开放标签扩展（OLE）研究的入组情况 [1][3] - nomlabofusp获英国药品和保健品监管局（MHRA）的创新许可和准入途径（ILAP）指定，此前已获美国和欧盟孤儿药指定、美国快速通道和罕见儿科疾病指定、欧盟PRIME指定，并入选美国食品药品监督管理局（FDA）的START试点项目 [3] - 公司计划在2024年底启动针对12 - 17岁青少年Friedreich共济失调（FA）患者的PK导入研究，明年启动针对2 - 11岁儿童的第二组研究，参与者将按2:1随机接受nomlabofusp或安慰剂治疗，评估后有资格筛选进入OLE研究 [3][4] - 公司计划在2025年年中启动全球确证/注册研究，目标在2025年下半年提交生物制品许可申请（BLA）以支持加速批准 [1][4] - 公司将于2024年11月12 - 15日在伦敦举行的国际共济失调研究大会（ICAR）上展示nomlabofusp 1期研究和2期剂量探索研究的数据 [4] 财务结果 2024年第三季度与2023年第三季度对比 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券共计2.037亿美元，预计资金可维持到2026年 [1][5] - 2024年第三季度净亏损1550万美元，合每股0.24美元，2023年同期净亏损910万美元，合每股0.21美元 [5] - 2024年第三季度研发费用为1390万美元，2023年同期为660万美元，主要因nomlabofusp制造成本、人员费用、分析开发成本、临床成本等增加 [6] - 2024年第三季度一般及行政费用为430万美元，2023年同期为380万美元，主要因人员费用和专业费用增加 [7] 截至2024年9月30日的九个月与截至2023年9月30日的九个月对比 - 2024年前九个月净亏损5180万美元，合每股0.86美元，2023年同期净亏损2400万美元，合每股0.55美元 [8] - 2024年前九个月研发费用为4650万美元，2023年同期为1700万美元，主要因nomlabofusp制造成本、人员费用、临床成本等增加 [9] - 2024年前九个月一般及行政费用为1310万美元，2023年同期为1060万美元，主要因人员费用、专业费用等增加 [10] 公司概况 - Larimar Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发复杂罕见病的治疗方法 [11] - 公司主要化合物nomlabofusp正作为FA的潜在治疗方法进行开发，还计划利用其细胞内递送平台设计其他融合蛋白以治疗细胞内生物活性化合物缺乏的罕见病 [11]