文章核心观点 - 公司公布2024年第三季度财务业绩并强调近期公司成就，OJEMDA净收入增长，多项临床项目推进，财务状况良好 [1][2] 项目亮点 - 2024年第三季度OJEMDA净收入达2010万美元，较2024年第二季度增长145% [2] - 2024年第三季度季度处方量增至619份，较2024年第二季度增长159% [2] - DAY301的1a/1b期临床试验1a部分预计在2024年底或2025年第一季度对首位患者给药 [2] - 注册性2期FIREFLY - 1试验更新反应持续时间数据，第1组77名患者的中位反应持续时间为18个月 [2] - 评估tovorafenib作为6个月至25岁pLGG患者一线疗法的关键3期FIREFLY - 2/LOGGIC临床试验在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和亚洲持续招募患者，超100个站点启动 [2] 公司亮点及即将到来的里程碑 - 2024年7月公司与Ipsen达成独家许可协议，在美外商业化tovorafenib，获约1.11亿美元现金和股权溢价投资，最高约3.5亿美元额外上市和销售里程碑付款及中双位数分层特许权使用费 [3] - 2024年7月公司达成证券超额认购私募协议，总收益约1.75亿美元 [3] 2024年第三季度财务亮点 - 产品净收入：OJEMDA产品净收入为2010万美元，是美国上市首个完整季度 [4] - 许可收入：tovorafenib美外商业权销售许可收入为7370万美元 [4] - 研发费用：为3360万美元，高于2023年第三季度的3320万美元，主要因tovorafenib临床试验活动和额外员工薪酬成本增加 [4] - 销售、一般和行政费用：为2900万美元，高于2023年第三季度的1830万美元，主要因员工薪酬成本、商业上市活动和支持OJEMDA上市的专业服务费用增加 [4] - 净收入/亏损：2024年第三季度净收入为3700万美元，非现金基于股票的薪酬费用为1160万美元；2023年第三季度净亏损4620万美元，非现金基于股票的薪酬费用为960万美元 [4] - 现金状况：截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总计5.584亿美元 [5] 即将到来的活动 - 2024年11月22日神经肿瘤学会年会上将展示两项关于tovorafenib注册性2期FIREFLY - 1试验的海报 [6] - 2024年12月3 - 5日参加Piper Sandler第36届年度医疗保健会议 [6] 关于OJEMDA™ - OJEMDA（tovorafenib）是一种II型RAF激酶抑制剂，可抑制突变BRAF V600、野生型BRAF和野生型CRAF激酶 [8] - 适用于治疗6个月及以上患有携带BRAF融合或重排、或BRAF V600突变的复发性或难治性小儿低级别胶质瘤（LGG），该适应症基于缓解率和缓解持续时间获加速批准，继续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述 [9] - tovorafenib获FDA突破性疗法和罕见儿科疾病认定，FDA优先审评，还获FDA恶性胶质瘤孤儿药认定和欧盟委员会胶质瘤孤儿药认定 [10] 关于Day One Biopharmaceuticals - 公司旨在解决儿科癌症治疗开发严重不足的关键未满足需求，重新构想癌症药物开发，为所有癌症患者重新定义可能性 [11] - 与临床肿瘤学家、家庭和科学家合作，识别、获取和开发重要的靶向癌症治疗方法，产品线包括tovorafenib（OJEMDA™）、DAY301和VRK1抑制剂项目 [12] - 公司位于加利福尼亚州布里斯班 [12] 财务报表数据 简明运营报表 - 2024年9月产品净收入2007万美元，许可收入7369.1万美元，总收入9376.1万美元；2023年同期产品净收入和许可收入为0 [17] - 2024年9月研发费用3356.3万美元，销售、一般和行政费用2897.2万美元；2023年同期分别为3316.3万美元和1827.5万美元 [17] - 2024年9月运营收入2963.6万美元，2023年同期运营亏损5143.8万美元 [17] - 2024年9月非运营净收入651.9万美元，2023年同期为528.8万美元 [17] - 2024年9月税前收入3615.5万美元，2023年同期税前亏损4615万美元 [17] - 2024年9月净收入3703.7万美元，2023年同期净亏损4615万美元 [17] 选定简明资产负债表数据 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为5.58383亿美元，2023年12月31日为3.66347亿美元 [19] - 截至2024年9月30日，总资产6.00807亿美元，总负债4534.4万美元，累计亏损4.88367亿美元，股东权益总额5.55463亿美元；2023年12月31日总资产3.76048亿美元，总负债2950.8万美元，累计亏损4.58585亿美元，股东权益总额3.4654亿美元 [19]