文章核心观点 文章是Mesoblast公司2024年第一季度活动亮点报告，涵盖产品研发进展、财务状况等，公司多款产品处于不同研发和审批阶段，同时注重成本控制和资金筹备 [1][2]。 产品研发进展 Ryoncil®（Remestemcel - L）用于类固醇难治性急性移植物抗宿主病 - 公司向FDA提交Ryoncil®生物制品许可申请（BLA），预计在2025年1月7日PDUFA目标日期前或当天获决定 [2][3] - FDA于2023年5月对其制造过程进行预许可检查（PLI），未发布483表格 [3] - 已生产库存并建立供应链，获批后可立即供货，后续能按需扩大规模 [3] Revascor®（Rexlemestrocel - L）用于小儿先天性心脏病 - 左心发育不全综合征 - FDA授予Revascor®罕见儿科疾病指定（RPDD）和孤儿药指定（ODD） [4] - 相关试验结果显示单剂心肌内注射Revascor®可使左心室容积显著增加，利于手术矫正 [5] - 获批后公司可能获得优先审评券（PRV），计划与FDA讨论临床数据以支持获批 [6] Revascor®用于射血分数降低的慢性心力衰竭和持续炎症 - FDA支持Revascor®针对终末期缺血性HFrEF伴左心室辅助装置（LVAD）患者的加速批准途径 [7] - 公司已获RMAT指定，计划在HLHS会议后与FDA讨论加速批准申请事宜 [7] Rexlemestrocel - L用于与退行性椎间盘疾病相关的慢性腰痛 - 3期项目 - 针对慢性腰痛患者的3期确证性试验已在美国多地启动入组 [8] - FDA此前已同意试验设计和12个月疼痛减轻的主要终点，该终点在首次3期试验中已成功达成 [8] - FDA指定rexlemestrocel - L为再生医学先进疗法（RMAT） [8] 财务状况 财务管理策略 - 公司实施成本控制计划和项目重新排序，减少现金支出，同时推进关键项目 [9] 融资安排 - 与最大股东达成可转换债券认购协议，获批后可酌情发行至多5000万美元可转换债券 [2][10] 第一季度财务结果 - 2024年9月30日现金余额为5110万美元，获批后现有融资工具还有6000万美元可用 [10] - 2025财年第一季度净运营现金支出为1050万美元，较上一财年同期减少26%（370万美元） [10] 其他信息 - 非执行董事费用为零，咨询费4万美元，全职执行董事工资231,552美元，自2024年8月1日起，非执行董事自愿推迟50%现金费用支付，执行董事自愿降低30%基本工资 [11] 公司概况 - 公司是开发同种异体细胞药物治疗严重炎症疾病的全球领导者，拥有广泛后期产品候选组合和强大知识产权组合 [13][14] - 基于remestemcel - L和rexlemestrocel - L技术平台开发产品，部分产品已在日本和欧洲商业化，在欧美和中国建立商业合作 [15] - 公司在澳大利亚、美国和新加坡设有办事处，在澳交所和纳斯达克上市 [16]