文章核心观点 Agios Pharmaceuticals公布2024年第三季度业务亮点和财务成果，多项管线取得进展，现金状况增强，有望推动未来增长 [1][2] 各部分总结 业务亮点 - PYRUKYND®第三季度净收入900万美元，较二季度增长4%，211名独特患者完成处方登记，较二季度增加5%，127名患者接受治疗 [3] - 镰状细胞病方面，mitapivat的52周3期RISE UP研究完成全球超200名患者入组，预计2025年末公布顶线数据 [3] - 低风险骨髓增生异常综合征方面，启动tebapivat的2b期研究，获FDA孤儿药认定，公布mitapivat治疗小儿PKD的3期ACTIVATE - KidsT试验顶线数据，在19届ASCAT会议上再次展示3期ENERGIZE试验数据 [4] - 公司发展上，FDA批准Servier的vorasidenib，公司获2亿美元里程碑付款和9.05亿美元付款，与NewBridge达成分销协议推进PYRUKYND®在海湾合作委员会地区商业化 [4] 关键即将到来的里程碑和优先事项 - 到2024年底，基于3期ENERGIZE和ENERGIZE - T临床试验积极结果提交mitapivat治疗地中海贫血的sNDA申请 [5] - 在2024年12月7 - 10日圣地亚哥举行的第66届美国血液学会年会上展示更多临床数据 [5] 财务结果 - 2024年第三季度PYRUKYND®净产品收入900万美元，2023年同期为740万美元 [6] - 2024年第三季度销售成本80万美元 [6] - 2024年第三季度研发费用7250万美元，2023年同期为8180万美元，同比下降因上一年与Alnylam许可协议的1750万美元预付款 [7] - 2024年第三季度销售、一般和行政费用3850万美元，2023年同期为2580万美元，同比增加因公司为PYRUKYND®在地中海贫血潜在获批做准备增加商业活动 [8] - 2024年第三季度净收入9.479亿美元，2023年同期净亏损9130万美元，因2024年第三季度记录里程碑和特许权协议收入 [9] - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为17亿美元，2023年12月31日为8.064亿美元，公司预计资金可支持业务发展 [10] 会议信息 公司将于美国东部时间10月31日上午8点举行电话会议和网络直播讨论财务结果和业务亮点，直播和存档可在公司网站查看 [11] 公司介绍 公司是PK激活领域先驱，致力于为罕见病患者开发变革性疗法，有强大临床管线和临床前项目 [12]