文章核心观点 Aileron Therapeutics与Advancium Health Network达成独家选择权协议，Advancium将评估Aileron的临床阶段肿瘤药物ALRN - 6924作为视网膜母细胞瘤潜在疗法的可能性，若行使选择权，Aileron将获相关款项 [1][2][3] 合作协议情况 - Aileron与Advancium达成独家选择权协议，Advancium支付不可退还费用获得收购ALRN - 6924及相关资产的独家选择权，若行使选择权，Aileron将获行使付款及潜在额外开发、监管、商业里程碑付款和销售特许权使用费 [1][3] 药物评估情况 - Advancium将评估ALRN - 6924作为视网膜母细胞瘤潜在疗法，美国每年约300例、全球约9000例确诊，几乎全是儿童，早期干预很少致命，但常用非选择性化疗且常需摘除患眼 [2] - ALRN - 6924选择性靶向MDM2和MDMX以激活癌细胞中p53介导的肿瘤抑制，是首个作用于MDMX的临床阶段药物，在视网膜母细胞瘤临床前模型中显示出有效抗增殖活性，高度可溶且适合眼内注射 [2] 双方表态 - Advancium首席执行官Mark Veich称协议是重要里程碑，期待评估ALRN - 6924治疗视网膜母细胞瘤患儿 [4] - Aileron首席执行官Brian Windsor表示支持Advancium事业，虽专注孤儿肺部和纤维化疾病疗法开发，但荣幸与其合作 [4] 公司介绍 - Aileron Therapeutics是生物制药公司，推进一流药物管线以满足孤儿肺部和纤维化疾病未满足医疗需求，主要候选产品LTI - 03正进行1b期临床试验，LTI - 01已完成1b和2a期临床试验并获相关指定 [6][7] - Advancium Health Network是公益慈善机构，通过独特模式克服医疗保健障碍，联合行业伙伴、专家和慈善支持，为服务不足患者应对医疗挑战 [8]