文章核心观点 - 科罗生物公司向澳大利亚贝尔伯里人类研究伦理委员会提交KRRO - 110治疗AATD的1/2期临床研究监管申请 ，组建临床咨询委员会 ，预计2025年一季度进行首例患者给药 ，2025年下半年有中期数据读出 ，2026年完成1/2期研究 [1][2] 临床研究进展 - 公司已向澳大利亚贝尔伯里人类研究伦理委员会提交KRRO - 110治疗AATD的1/2期临床研究监管申请 [1] - 若获伦理委员会批准和澳大利亚治疗用品管理局接受临床试验通知 ，公司预计2025年第一季度对1/2期研究的首例参与者给药 ，2025年下半年进行1/2期研究的中期数据读出 ，2026年完成该研究 [2] 临床咨询委员会 - 公司组建了由杰出的肺部和肝脏研究人员及AATD专家组成的临床咨询委员会 ，以指导KRRO - 110的临床开发策略 [1] - 委员会成员包括来自澳大利亚、美国、爱尔兰、德国、英国等地的专家 ，在肺纤维化、细胞治疗、AATD等领域有丰富研究经验 [4][5] 产品与疾病介绍 - AATD是由SERPINA1基因单个错义突变导致的遗传病 ，患者会出现肺气肿、肝硬化等症状 [6] - KRRO - 110是科罗生物专有RNA编辑平台OPERA™的首个RNA编辑寡核苷酸产品候选药物 ，旨在修复AAT蛋白分泌 ，改善肝脏和肺功能 [6] 公司情况 - 科罗生物是一家专注于利用专有RNA编辑平台开发新型基因药物的生物制药公司 ，其平台有潜力带来更精准、可调节的基因治疗 ，公司位于马萨诸塞州剑桥市 [7] - 公司CEO表示自2023年12月提名KRRO - 110治疗AATD以来取得重大进展 ，公司强大的资产负债表可支持完成1/2期研究和推进后续项目 [3]