文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Cellectis公布2024年第三季度业务进展和财务报告，包括临床项目、合作、人员任命等方面进展，以及现金状况、营收、研发和销售管理费用等财务情况 [1] 各部分总结 管线亮点 - 持续推进UCART22治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的BALLI - 01研究患者入组，预计2025年公布1期数据集和后期开发策略 [5] - 持续推进UCART20x22治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的NATHALI - 01研究患者入组，预计2025年公布1期数据集和后期开发策略 [6] - 决定优先开展BALLI - 01和NATHALI - 01研究，降低UCART123在复发或难治性急性髓系白血病开发优先级，该研究为CAR - T疗法和平台未来发展提供见解 [7] - 2024年9月3日，公司在《Science Advances》发表文章，表明TALEN®编辑的MUC1 CAR T细胞或可治疗晚期三阴性乳腺癌患者 [8] 合作情况 - Allogene的肿瘤研究产品使用Cellectis技术，2024年6月启动关键2期ALPHA3试验，评估cema - cel用于一线治疗方案；ALPHA2试验复发/难治性慢性淋巴细胞白血病队列正在入组，预计2025年初公布初始数据；预计2024年底更新ALLO - 316的TRAVERSE试验约20例CD70阳性肾细胞癌患者的1期数据；2024年10月，ALLO - 316获FDA再生医学先进疗法认定 [9][10][12] - 2023年11月1日，公司与阿斯利康达成合作协议，阿斯利康利用公司基因编辑技术和制造能力设计细胞和基因疗法候选产品，已启动三个项目研发，阿斯利康已支付4700万美元 [13][14] 人员任命 - 2024年8月7日，公司任命Adrian Kilcoyne为首席医疗官，其在细胞治疗领域经验丰富 [15] 财务结果 - 截至2024年9月30日，公司合并现金、现金等价物、受限现金和定期存款为2.64亿美元，较2023年12月31日增加1.08亿美元，预计资金可支持运营至2027年 [19][20] - 2024年前九个月，合并收入和其他收入为3410万美元，较2023年同期增加2680万美元 [21] - 2024年前九个月，合并研发费用为6970万美元，较2023年同期增加700万美元 [22] - 2024年前九个月，合并销售、一般和行政费用为1420万美元，较2023年同期增加210万美元 [23] - 2024年前九个月，其他经营收入和费用为净收入90万美元，2023年同期为净费用10万美元 [24] - 2024年前九个月，合并净财务收益为570万美元，2023年同期为净损失700万美元 [25] - 2024年前九个月，归属于股东的合并净亏损为4270万美元（每股亏损0.49美元），较2023年同期减少2400万美元 [27] - 2024年前九个月，归属于股东的合并调整后净亏损为4040万美元（每股亏损0.46美元），2023年同期为净亏损5680万美元 [28] 公司介绍 - Cellectis是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利设有办事处，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [40]