文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果并更新预期里程碑，聚焦启动3期项目推动Ixo - vec获批和商业化，有望为湿性AMD患者带来变革性基因疗法 [1][2] 公司动态 - 2024年10月任命Jason Mitchell为首席商务官，其有超20年商业经验，将负责Ixo - vec的上市策略和商业基础设施建设 [3] 预期里程碑 - 2024年第四季度公布LUNA 52周数据更新、OPTIC 4年临床数据更新和3期关键试验设计更新 [4] - 2025年上半年计划启动3期试验 [4] 财务结果 现金及投资 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为1.532亿美元，高于2023年12月31日的9650万美元，预计可支持运营至2025年末 [4] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为2040万美元，低于2023年同期的2070万美元，主要因设施相关费用降低，部分被Ixo - vec临床开发和薪酬费用增加抵消，其中基于股票的薪酬费用为110万美元 [4] 行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为980万美元，低于2023年同期的1380万美元，因设施相关费用、折旧费用和基于股票的薪酬费用降低，其中基于股票的薪酬费用为190万美元 [4] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损2710万美元，合每股基本和摊薄亏损1.30美元，低于2023年同期的3290万美元和每股3.26美元 [4] 行业情况 - 湿性AMD是65岁以上人群失明的主要原因，全球约2000万人患病，预计到2040年全球AMD患者将达2.88亿人，湿性AMD约占10%，且该病为双侧疾病，第二眼发病几率在2 - 3年内高达42%，目前标准治疗需频繁眼内注射抗VEGF药物，而玻璃体内（IVT）基因疗法有望保存视力并减少注射次数 [5] 产品情况 Ixo - vec介绍 - 公司正在开发用于治疗湿性AMD的临床阶段基因疗法Ixo - vec，采用专有载体衣壳AAV.7m8，携带阿柏西普编码序列，通过单次IVT注射给药，可长期有效，减少频繁抗VEGF注射负担，已获FDA快速通道和RMAT指定、欧洲药品管理局PRIME指定及英国药品和保健品监管局创新护照 [6] 临床试验 - Ixo - vec正在进行的LUNA 2期临床试验（NCT05536973）和OPTIC 1期扩展研究（NCT04645212）中接受评估 [6] 公司概况 - 公司是临床阶段公司，旨在将基因疗法确立为常见眼部疾病的新标准，利用其专有IVT平台开发持久的单次给药疗法，消除频繁眼部注射需求，目前正在评估Ixo - vec作为湿性AMD的单次IVT注射疗法 [7]