文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果，并更新血液学和遗传病业务进展 ，多个项目取得进展且现金状况良好，未来将进入发展机遇期 [1][2] 第三季度及近期进展 - 四篇摘要被美国血液学会年会接受，包括BEAM - 101试验初始临床数据、BEAM - 201临床数据和ESCAPE临床前非人类灵长类动物数据摘要 [3] - BEAM - 101的BEACON 1/2期临床试验已有35名患者入组，8名患者给药 [3] - BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的1/2期临床试验患者入组推进，首个队列完成给药 [3] - 公司为ESCAPE技术选定开发候选药物BEAM - 103和BEAM - 104，拟用于镰状细胞病和β - 地中海贫血开发 [3] 关键预期里程碑 血液学业务 - 公司将在ASH年会上展示BEAM - 101试验额外数据和ESCAPE临床前非人类灵长类动物额外数据，并举办投资者活动 [4] - 预计在2024年底前启动ESCAPE的1期临床前研究 [4] 遗传病业务 - 预计2025年公布BEAM - 302治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症1/2期临床试验多个队列的初始临床数据 [5] - BEAM - 301治疗糖原贮积病1a型的1/2期临床试验继续进行场地激活，预计2025年初开始患者给药 [5] 肿瘤学业务 - BEAM - 201治疗复发性/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤的1/2期临床试验数据将在ASH年会上展示 [6] 第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为9.258亿美元，2023年12月31日为12亿美元 [7] - 2024年第三季度研发费用为9430万美元，2023年第三季度为1亿美元 [7] - 2024年第三季度一般及行政费用为2650万美元，2023年第三季度为2540万美元 [7] - 2024年第三季度净亏损为9670万美元，每股亏损1.17美元，2023年第三季度净亏损为9610万美元，每股亏损1.22美元 [7] 现金储备 公司预计截至2024年9月30日的现金、现金等价物和有价证券能支持运营至2027年，包括推进各项目里程碑及平台和制造能力投资，不包括BEAM - 101潜在商业支出 [8] 会议和网络直播详情 公司将于2024年11月5日上午8:30举办电话会议和网络直播讨论进展，直播可在特定链接和公司网站查看，回放将存档60天 [9] 公司简介 公司致力于建立领先的精准基因药物综合平台，拥有基因编辑、递送和内部制造能力，以碱基编辑技术为核心推进多元化碱基编辑项目组合 [10]