文章核心观点 - 公司在第三季度在临床和运营方面取得重大进展 [2] - 公司计划与FDA举行Type B会议,讨论AMT-130加速开发的可能性 [2][3] - 公司完成了莱克星顿制造设施的出售,并宣布了组织重组,预计将大幅降低运营费用和年度现金消耗 [8][9] - 公司现金头寸充足,预计可为运营提供资金支持至2027年底 [10] 公司进展 AMT-130治疗亨廷顿氏病 - 公司获得RMAT指定,计划与FDA举行Type B会议,讨论AMT-130加速开发的可能性 [2][3] - 公司将与FDA讨论未来的沟通计划,预计将在2025年上半年进行更多专题会议 [2] - 公司在第一/二期临床试验中观察到AMT-130显示出显著的剂量依赖性疾病进展减缓,以及脑脊液中神经元丝蛋白轻链(NfL)水平的显著降低 [3] - 公司正在进行第三个队列的患者给药,预计将于2024年第四季度完成入组 [4] - 公司计划于2025年中期提供AMT-130临床试验的更多中期数据 [5] 新的I/II期临床试验 - 公司启动了AMT-191治疗法布里病的I/II期临床试验,并获得了孤儿药和快速通道指定 [5] - 公司启动了AMT-162治疗SOD1型ALS的I/II期临床试验 [6] - 公司启动了AMT-260治疗难治性内侧颞叶癫痫的I/II期临床试验,首例患者已进入观察期 [7] 资本保护措施 - 公司完成了莱克星顿制造设施的出售 [8] - 公司宣布了组织重组,预计将裁减约65%或300个职位,并将每年经常性现金消耗减少7000万美元 [8][9] - 公司偿还了5000万美元的债务,预计将每年减少500万美元的利息支出 [10] 财务摘要 - 截至2024年9月30日,公司持有4.352亿美元的现金和现金等价物 [10] - 2024年第三季度收入为2.3亿美元,同比增长0.8亿美元 [11] - 2024年第三季度研发费用为3.06亿美元,同比下降3.48亿美元 [13] - 2024年第三季度销售及管理费用为1.16亿美元,同比下降0.65亿美元 [14] - 2024年第三季度净亏损为4.44亿美元,每股亏损0.91美元,去年同期为8.96亿美元,每股亏损1.88美元 [18]