文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果和业务亮点，聚焦推进INZ - 701临床项目，有望为罕见病患者带来新疗法 [1][2] 近期亮点 管线进展 - 2024年9月在加拿大多伦多举行的ASBMR 2024年会上展示新数据，强调ENPP1和ABCC6缺陷症创新疗法的迫切需求，还与GACI Global共同推出PROPEL登记处 [3] - 2024年9月，关于ENPP1缺陷症的系列综述文章在法国儿科杂志发表，强调该疾病的复杂性 [3] - 2024年10月，INZ - 701在终末期肾病透析患者的1期试验中获积极中期数据，显示耐受性良好且显著提高血浆焦磷酸盐水平，计划2025年开展注册研究 [4] 公司动态 - 2024年10月，公司任命Erik Harris为董事会成员，其有超20年生物制药行业商业经验 [5] 预期里程碑 ENPP1缺陷症 - 2024年底完成ENERGY 3儿科患者关键试验的入组 [6] - 2024年第四季度在美国以外启动ENERGY 2婴儿关键试验 [6] - 2024年第四季度公布ENERGY 1婴儿1b期试验的中期数据 [6] - 2026年初公布ENERGY 3儿科患者关键试验的 topline 数据 [6] ABCC6缺陷症 - 若获监管批准和足够资金，2025年启动INZ - 701儿科患者关键临床试验 [6] 钙化防御 - 若获监管批准和足够资金，2025年启动INZ - 701患者关键试验 [7] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资为1.316亿美元，预计可支持运营至2025年第四季度 [8] - 研发费用为1990万美元，上年同期为1330万美元 [8] - 一般行政费用为500万美元，上年同期为470万美元 [8] - 净亏损为2460万美元，即每股净亏损0.39美元，上年同期净亏损为1660万美元，即每股净亏损0.29美元 [8] 疾病介绍 ENPP1缺陷症 - 严重进行性罕见病，影响血管、软组织和骨骼，婴儿期发病者常患GACI Type 1，约50%婴儿活不过6个月，儿童患ARHR2，青少年和成人患骨软化症，还可能有听力损失、动脉和关节钙化及心脏问题 [9] - 双等位基因ENPP1缺陷症约每64000次妊娠中有1例，单等位基因患者也有严重症状，实际患病率可能高于当前仅基于双等位基因病例的估计，目前无获批疗法 [10] ABCC6缺陷症 - 进行性致残罕见病，影响血管和软组织，婴儿患GACI Type 2，存活至1岁后的儿科患者可能患神经系统和心血管疾病，老年人表现为PXE，影响皮肤、视觉和血管系统 [11] - 双等位基因ABCC6缺陷症估计每25000至50000人中就有1例，单等位基因患者也有严重症状，实际患病率可能高于当前仅基于双等位基因病例的估计，目前无获批疗法 [12] 钙化防御和PPi - 腺苷途径 - 罕见且死亡率高的疾病，主要影响终末期肾病患者，与低水平无机焦磷酸盐有关，特征是皮肤和脂肪组织血管病理性矿化和内膜增生，导致血流不畅、血栓、皮肤溃疡、感染和死亡，一年生存率约50%，目前无获批疗法，估计每1000名终末期肾病患者中有3.5例，主要可及市场每年约有5000例新患者 [13] - PPi - 腺苷途径在调节病理性矿化和内膜增生中起关键作用，ENPP1酶水解细胞外三磷酸腺苷产生PPi，CD73酶产生的腺苷调节内膜增生，ENPP1或CD73基因多态性与终末期肾病患者动脉钙化和/或钙化防御风险增加有关 [14] - INZ - 701旨在恢复PPi水平并增加腺苷产生，有望阻止钙化防御进展，为高危患者提供治疗方案 [15] 公司介绍 - 临床阶段生物制药公司，专注开发影响骨骼健康和血管功能的罕见病创新疗法，是PPi - 腺苷途径专家，该途径中断会导致严重病症 [16] - 领先候选药物INZ - 701是ENPP1 Fc融合蛋白酶替代疗法，旨在增加PPi和腺苷，治疗多种相关疾病，目前正在进行ENPP1缺陷症、ABCC6缺陷症和钙化防御的临床试验 [17]