公司动态 - Rigel Pharmaceuticals将在2024年12月7日至10日举行的第66届美国血液学会（ASH）年会上展示其血液肿瘤产品组合的六项海报数据 包括R289、REZLIDHIA®和TAVALISSE®的临床研究结果 [1][2] - R289是一种IRAK1/4双重抑制剂 在低风险骨髓增生异常综合征（LR-MDS）患者中显示出初步的安全性和有效性 36%的患者在接受R289治疗后实现了红细胞输注独立性 中位持续时间为29周 [3] - REZLIDHIA®（olutasidenib）在治疗mIDH1急性髓系白血病（AML）患者中显示出显著疗效 31%的患者达到完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解 中位持续时间为15个月 [4][5] - TAVALISSE®（fostamatinib）与血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）联合治疗免疫性血小板减少症（ITP）显示出临床意义的反应 [7] 产品研究进展 - R289在LR-MDS患者中的1b期研究显示 该药物在重度预处理患者中耐受性良好 79%的患者曾接受过低甲基化剂治疗 36%的患者在R289治疗后实现了红细胞输注独立性 [3] - REZLIDHIA®在mIDH1 AML患者中的研究显示 部分患者在1-2个月内达到缓解 而其他患者需要6个月或更长时间才能达到完全缓解 时间与总体生存率无显著关联 [3] - REZLIDHIA®与阿扎胞苷联合治疗mIDH1 AML患者 显示出高缓解率和持久的缓解 31%的患者达到完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解 中位持续时间为15个月 [4] - REZLIDHIA®单药或与阿扎胞苷联合治疗mIDH1骨髓增生异常综合征（MDS）患者 显示出持久的缓解和可接受的安全性 79%的患者对联合治疗有反应 [5] 行业背景 - 急性髓系白血病（AML）是一种快速进展的血液和骨髓癌症 主要影响成年人 2024年美国预计将有约20,800例新病例 复发和难治性AML患者占很大比例 且治疗需求未得到满足 [9] - 免疫性血小板减少症（ITP）是一种免疫系统攻击自身血小板的疾病 现有疗法对部分患者无效 因此需要更多的治疗选择 [10] 产品安全性 - REZLIDHIA®可能导致分化综合征 临床研究中16%的患者出现分化综合征 其中8%为3级或4级 1%的患者因此死亡 分化综合征的症状包括呼吸困难、肺浸润、肾损伤等 [12][13] - REZLIDHIA®可能导致肝毒性 23%的患者出现肝毒性 13%为3级或4级 1例患者因药物性肝损伤死亡 [14][15] - TAVALISSE®可能导致高血压和肝毒性 31%的患者出现腹泻 6%的患者出现中性粒细胞减少 [22][23]