文章核心观点 公司将在会议上展示增强CAR T细胞对实体瘤活性并防止潜在毒性的临床前数据，其策略有望为实体恶性肿瘤患者提供治疗选择 [1][5] 公司信息 - 临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发救命细胞和基因疗法 [1][5] - 采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开创即用型基因编辑CAR T细胞治疗癌症患者概念，还有造血干细胞治疗平台 [5] - 拥有25年基因编辑经验，利用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发产品候选药物 [5] - 总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有办事处，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [5] 会议信息 - 公司将在2024年11月6 - 10日于德克萨斯州休斯顿举行的癌症免疫治疗学会第39届年会上展示数据 [1] - 数据将以海报形式呈现，标题为“用SMART同种异体CAR T细胞打破实体瘤障碍”，时间为2024年11月9日上午9点至下午8点30分，展示者为Beatriz Aranda - Orgilles，海报编号254 [2] 行业现状 - CAR T细胞疗法治疗血癌成功，但在实体瘤治疗中面临障碍 [2] - 主要障碍是肿瘤微环境形成免疫抑制屏障，限制T细胞浸润肿瘤，其他原因包括肿瘤抗原多样性和正常组织中CAR靶向肿瘤相关抗原低表达 [2] 公司策略 - 采用TALEN®介导的基因编辑生成同种异体CAR T细胞，重新利用PD - 1功能，提高实体瘤疗效并避免潜在毒性 [3] - 利用体外和体内技术，使肿瘤微环境诱导的FAP依赖性CAR表达将细胞毒性活动限制在肿瘤区域，减少“脱靶毒性” [4] - 将IL - 12整合到PD - 1调节元件中，将IL - 12限制在肿瘤微环境中，使TGFBR2失活以克服TGFB1介导的耐药性，增强CAR T细胞增殖和浸润，减少肿瘤负担和副作用 [4] 策略效果 - 数据显示重新利用免疫途径可创建在免疫抑制微环境中活性增强的同种异体CAR T细胞，同时减少潜在安全问题 [5] - 这些方法有望为实体恶性肿瘤患者提供治疗选择 [5]