文章核心观点 公司是临床阶段生物制药公司，专注中枢神经系统疾病疗法开发 2024年第三季度在推进管线方面取得进展，多个项目有预期里程碑，同时公布该季度财务结果 [1][2] 近期亮点与预期里程碑 Cerebrum™小分子平台 - Ulixacaltamide用于特发性震颤（ET）：Essential3项目1期中期分析预计2025年第一季度完成，3期研究1和2的顶线结果时间将根据中期分析更新；预计2025年重新启动帕金森病项目；近期在运动障碍专家会议上分享两项调查，显示85%神经科医生就诊与ET患者寻找治疗有关，400名ET患者调查显示高达80%患者因疾病调整日常活动 [4] - Vormatrigine（PRAX - 628）用于局灶性发作癫痫和全身性癫痫：与癫痫研究联盟合作的EMPOWER观察性研究于2024年第三季度开始招募患者，已招募超1000人，预计结果将积极影响ENERGY研究患者招募；RADIANT 2期研究顶线结果预计2025年上半年公布；POWER1和POWER2研究针对局灶性发作癫痫患者，POWER1已启动，顶线结果预计2025年下半年公布；公司正在评估其在帕金森病和疼痛方面的生命周期扩展机会 [3][4] Relutrigine（PRAX - 562）用于发育性和癫痫性脑病（DEEs） - 2期EMBOLD队列1研究（N = 15）公布积极顶线结果，包括16周内每月运动性癫痫发作安慰剂调整后减少46%、继续参加开放标签扩展（OLE）的患者（n = 9）运动性癫痫发作减少75%、超30%患者（n = 5）达到无癫痫发作状态、在警觉性等方面有有意义改善且耐受性良好 [5] - 基于队列1积极结果，启动EMBOLD研究第二队列，目标招募80人，顶线结果预计2026年上半年公布；计划2025年上半年在与监管机构达成一致后启动针对所有DEEs的注册研究（EMERALD）；已获得FDA孤儿药指定（ODD）和罕见儿科疾病指定（RPD），以及EMA的ODD [5] Solidus™反义寡核苷酸（ASO）平台 - Elsunersen（PRAX - 222）用于早期癫痫发作型SCN2A发育性癫痫：此前已获得FDA的ODD和RPD，以及EMA的ODD和PRIME指定；2024年第三季度在巴西对第一名患者给药，作为EMBRAVE研究A部分的延续；正在协调注册研究方案，计划在美国和欧洲扩展 [6] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，公司拥有4.112亿美元现金、现金等价物和有价证券，较2023年12月31日的8130万美元增加3.299亿美元，主要因2024年1月和4月后续公开发行净收益及普通股按市价出售净收益，部分被经营活动所用现金抵消 [7] - 2024年第三季度确认合作收入30万美元，较2023年同期的50万美元减少20万美元，与UCB合作协议下记录的收入因工作执行时间减少有关 [8] - 2024年第三季度研发费用为4190万美元，较2023年同期的1730万美元增加2460万美元，主要因Cerebrum™平台费用增加2160万美元、人员相关成本增加400万美元和间接费用增加40万美元，部分被Solidus™平台费用减少150万美元抵消 [9] - 2024年第三季度一般及行政费用为1530万美元，较2023年同期的870万美元增加约660万美元，主要因人员相关成本增加460万美元、专业费用增加140万美元和其他费用增加50万美元 [9] - 2024年第三季度净亏损5190万美元，包括1240万美元基于股票的薪酬费用，2023年同期净亏损2460万美元，包括580万美元基于股票的薪酬；截至2024年9月30日，公司有1780万股流通普通股 [10] 产品介绍 - Ulixacaltamide：是T型钙通道的差异化、高选择性小分子抑制剂，旨在阻断与震颤活动相关的小脑 - 丘脑 - 皮质（CTC）回路中异常神经元爆发性放电，是Cerebrum™小分子平台中最先进的项目，目前处于治疗特发性震颤的后期开发阶段 [12] - Vormatrigine（PRAX - 628）：是下一代功能性选择性小分子，靶向大脑中钠通道的过度兴奋状态，目前正在开发作为成人局灶性发作癫痫和全身性癫痫的每日一次口服治疗药物；临床前数据显示其与现有标准治疗不同，有潜力成为局灶性癫痫的同类最佳药物 [13] - Relutrigine（PRAX - 562）：是一类新型小分子，作为持续性钠电流的优先抑制剂，用于治疗发育性和癫痫性脑病（DEE）；在SCN2A、SCN8A和其他DEE小鼠模型中，体内研究显示其具有剂量依赖性癫痫抑制作用，直至完全控制癫痫活动；已获得FDA和EMA的孤儿药指定等 [14] - Elsunersen（PRAX - 222）：是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在选择性降低SCN2A基因表达，直接针对早期癫痫发作型SCN2A - DEE的根本原因，治疗功能获得性SCN2A突变患者的癫痫和其他症状；体外和体内研究显示其有治疗潜力；已获得FDA和EMA的相关指定，该项目与Ionis Pharmaceuticals和RogCon合作进行 [15] 公司介绍 公司是临床阶段生物制药公司，将遗传癫痫的见解转化为中枢神经系统疾病疗法开发，通过专有小分子平台Cerebrum™和反义寡核苷酸（ASO）平台Solidus™，针对罕见和常见神经系统疾病开发疗法，拥有多元化、多模式中枢神经系统产品组合，包括四个临床阶段候选产品 [16] 会议安排 公司将于美国东部时间2024年11月6日上午8点举行电话会议和网络直播，回顾2024年第三季度财务结果和近期业务亮点，个人可点击注册链接注册，注册后将收到拨入详情和唯一PIN码，网络直播音频可通过公司网站投资者关系部分的活动与演示页面访问，直播结束后将提供存档回放 [11]