文章核心观点 - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予Cumberland公司的Ifetroban孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病，公司正在进行FIGHT DMD™试验，结果将于今年晚些时候公布 [1] 公司动态 - Cumberland公司宣布FDA授予Ifetroban孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗DMD相关心肌病 [1] - 公司正在完成FIGHT DMD™试验，研究每日口服一次Ifetroban在DMD患者中的药代动力学、安全性和有效性，结果将在今年晚些时候公布 [1] - 公司此前宣布与范德堡大学和Cumberland Emerging Technologies合作收购Ifetroban项目 [6] - 公司正在评估Ifetroban用于系统性硬化症和肺纤维化的治疗，正在进行FIGHTING FIBROSIS试验，评估每日口服一次Ifetroban治疗特发性肺纤维化（IPF）的安全性和有效性 [7] 资格意义 - 获得罕见儿科疾病资格可激励针对美国影响不到20万儿童的危及生命疾病的药物开发，获批药物或生物制品的公司可能获得代金券，可用于优先审评另一种产品，也可转让或出售 [2] - 获得孤儿药资格可鼓励开发针对美国影响不到20万人的罕见疾病或病症的新疗法，提供多项激励措施，包括免除用户费用、合格临床试验税收抵免和产品获批后七年的潜在市场独占权 [3] 疾病介绍 - DMD是一种罕见的致命遗传疾病，全球每3300名男婴中约有1人受影响，由负责产生肌营养不良蛋白的基因突变引起，导致患者骨骼肌和心肌受损，心肌病是主要死因 [4] - IPF是一种进行性间质性肺病，以肺部炎症和纤维化为特征，导致肺功能迅速下降，诊断后五年内存活率降低 [7] 药物介绍 - Ifetroban是一种强效选择性血栓素前列腺素受体（TPr）拮抗剂，对多种细胞类型上的TPr具有高亲和力，在多种肌营养不良症临床前模型中可预防心脏纤维化和功能障碍，提高生存率 [5] 公司概况 - Cumberland Pharmaceuticals是一家专业制药公司，专注于提供高质量处方品牌以改善患者护理，开发、收购和商业化医院急性护理、胃肠病学和风湿病学市场细分领域的品牌 [8] - 公司FDA批准的品牌包括Acetadote®、Caldolor®、Vaprisol®、Vibativ®、Kristalose®和Sancuso® [8][9] 合作机构 - Cumberland Emerging Technologies是Cumberland Pharmaceuticals、范德堡大学、Launch Tennessee和WinHealth Pharma的联合倡议，使命是将范德堡大学和其他地区研究中心构思的生物医学技术和产品推向市场，提供实验室空间、设备和基础设施 [11]