公司财务表现 - 2024年第三季度总收入为1.968亿美元，与2023年同期的1.966亿美元基本持平 [5] - 2024年第三季度DMD（杜氏肌营养不良症）产品线收入为1.24亿美元，Translarna™（阿塔鲁伦）净产品收入为7230万美元，Emflaza®（地夫可特）净产品收入为5190万美元 [3] - 2024年第三季度研发费用为1.614亿美元，同比下降1.7%，主要由于战略组合优先级的调整 [5] - 2024年第三季度净亏损为1.067亿美元，较2023年同期的1.33亿美元有所收窄 [6] - 公司预计2024年全年收入将在7.5亿至8亿美元之间，较此前预期有所上调 [1][7] 临床与监管进展 - 公司已向FDA提交sepiapterin用于治疗苯丙酮尿症（PKU）的新药申请（NDA），预计监管决定日期为2025年7月29日 [4] - Translarna™用于治疗无义突变型杜氏肌营养不良症（nmDMD）的NDA已重新提交，并获FDA受理 [4] - AADC基因疗法的生物制品许可申请（BLA）预计将于2024年11月13日获得监管决定 [4] - 公司计划于2024年12月提交vatiquinone用于治疗弗里德赖希共济失调症（FA）的NDA [4] - 公司预计将在2024年第四季度公布utreloxastat用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的CardinALS试验的顶线数据 [4] 产品表现与市场扩展 - Translarna™的净产品收入增长主要得益于现有市场的持续准入、地理扩展、高依从性和剂量调整 [3] - Emflaza®的净产品收入增长主要得益于新患者的增加、品牌忠诚度、高依从性和剂量调整 [3] - 罗氏报告的Evrysdi®（利司扑兰）2024年销售额约为12亿瑞士法郎，为公司带来6140万美元的版税收入 [5] 财务与运营展望 - 公司预计2024年全年GAAP研发和销售、一般及行政费用（SG&A）将在7.4亿至8.35亿美元之间，其中包括高达6500万美元的研发里程碑付款 [7] - 公司预计2024年全年非GAAP研发和SG&A费用将在6.6亿至7.55亿美元之间，不包括8000万美元的非现金股票薪酬费用 [7] - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物及有价证券总额为10.134亿美元，较2023年底的8.767亿美元有所增加 [6]