公司动态 - 公司已完成RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病（ADPKD）的1b期多剂量递增（MAD）临床试验第四队列的入组工作 [1] - 公司计划在2025年初分享第四队列患者的主要数据，这些患者每两周接受一次300 mg固定剂量的RGLS8429治疗，持续三个月 [3] - 公司预计在2024年底前与美国食品药品监督管理局（FDA）举行1期结束会议 [4] - 公司在2024年第三季度末拥有8730万美元的现金、现金等价物和投资，预计资金可支持至2026年上半年 [1] 临床数据与进展 - 公司在ASN肾脏周会议上展示了RGLS8429在ADPKD患者中的研究数据，显示RGLS8429增加了尿中多囊蛋白（PC1和PC2）水平，并可能减少身高调整后的总肾脏体积（htTKV） [5] - 公司在前三个体重剂量队列中观察到RGLS8429的剂量反应机制，并计划在第四队列和潜在的3期试验中进一步评估htTKV [4] - 公司在寡核苷酸治疗学会年会上展示了从RGLS4326到RGLS8429的研发路径，RGLS8429避免了非靶向AMPA受体相互作用和中枢神经系统毒性 [6] 财务表现 - 公司2024年第三季度的研发费用为1130万美元，2024年前九个月的研发费用为2570万美元，较2023年同期显著增加 [8] - 公司2024年第三季度的净亏损为1410万美元，2024年前九个月的净亏损为3360万美元，较2023年同期有所扩大 [10] 合作与知识产权 - 公司与德克萨斯大学西南医学中心（UTSW）签订了专利与技术许可协议，获得了针对miR-17治疗ADPKD的专利权利，并支付了62500美元的预付款 [7] 行业背景 - ADPKD是一种由PKD1或PKD2基因突变引起的常见单基因疾病，是导致终末期肾病的主要原因之一，全球估计有400万至700万患者 [11] - RGLS8429是一种新型寡核苷酸药物，旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏，已在临床前模型中显示出改善肾功能和疾病严重程度的潜力 [12]