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Regulus Therapeutics Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Recent Updates
RegulusRegulus(US:RGLS) Prnewswire·2024-11-08 05:05

公司动态 - 公司已完成RGLS8429治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)的1b期多剂量递增(MAD)临床试验第四队列的入组工作 [1] - 公司计划在2025年初分享第四队列患者的主要数据,这些患者每两周接受一次300 mg固定剂量的RGLS8429治疗,持续三个月 [3] - 公司预计在2024年底前与美国食品药品监督管理局(FDA)举行1期结束会议 [4] - 公司在2024年第三季度末拥有8730万美元的现金、现金等价物和投资,预计资金可支持至2026年上半年 [1] 临床数据与进展 - 公司在ASN肾脏周会议上展示了RGLS8429在ADPKD患者中的研究数据,显示RGLS8429增加了尿中多囊蛋白(PC1和PC2)水平,并可能减少身高调整后的总肾脏体积(htTKV) [5] - 公司在前三个体重剂量队列中观察到RGLS8429的剂量反应机制,并计划在第四队列和潜在的3期试验中进一步评估htTKV [4] - 公司在寡核苷酸治疗学会年会上展示了从RGLS4326到RGLS8429的研发路径,RGLS8429避免了非靶向AMPA受体相互作用和中枢神经系统毒性 [6] 财务表现 - 公司2024年第三季度的研发费用为1130万美元,2024年前九个月的研发费用为2570万美元,较2023年同期显著增加 [8] - 公司2024年第三季度的净亏损为1410万美元,2024年前九个月的净亏损为3360万美元,较2023年同期有所扩大 [10] 合作与知识产权 - 公司与德克萨斯大学西南医学中心(UTSW)签订了专利与技术许可协议,获得了针对miR-17治疗ADPKD的专利权利,并支付了62500美元的预付款 [7] 行业背景 - ADPKD是一种由PKD1或PKD2基因突变引起的常见单基因疾病,是导致终末期肾病的主要原因之一,全球估计有400万至700万患者 [11] - RGLS8429是一种新型寡核苷酸药物,旨在抑制miR-17并优先靶向肾脏,已在临床前模型中显示出改善肾功能和疾病严重程度的潜力 [12]