文章核心观点 公司公布2024年第三季度财报并强调近期进展，在三种罕见病领域开展三项潜在注册临床试验，有积极数据和进展，现金状况良好，还计划展示精准心脏病学候选药物和下一代技术创新 [1][2] 近期亮点 Del - zota（AOC 1044）用于DMD44 - 8月报告1/2期EXPLORE44™试验5mg/kg队列积极初始数据，显示对骨骼肌的卓越递送、全长肌营养不良蛋白产量增加25%、肌酸激酶水平降至接近正常、外显子44跳跃效果良好，安全性和耐受性良好 [3] - 1/2期EXPLORE44试验已全部入组且正在进行，除从该试验转入的参与者外，已开始在EXPLORE44开放标签扩展研究（OLE）中招募10 - 15名新参与者 [3] Del - brax（AOC 1020）用于FSHD - 10月宣布启动del - brax的1/2期FORTITUDE™试验的生物标志物队列，每六周给药2mg/kg以确保持续抑制DUX4 [4] - 6月报告1/2期FORTITUDE试验中del - brax 2mg/kg四个月的积极初始数据，显示DUX4调节基因减少超50%、新型循环生物标志物和肌酸激酶平均减少25%或更多、功能改善趋势以及良好的安全性和耐受性 [4] - 公司按计划将于2025年上半年启动FORTITUDE研究的功能队列，7月FORTITUDE的首批参与者开始转入FORTITUDE开放标签扩展（OLE）试验，完成FORTITUDE的所有参与者有资格参加FORTITUDE - OLE™试验 [4] Del - desiran（AOC 1001）用于DM1 - 全球3期HARBOR™试验入组正在进行且按计划推进，10月美国食品药品监督管理局（FDA）解除了对del - desiran的部分临床搁置 [5] 管道进展和组织亮点 - 11月公司计划展示精准心脏病学候选药物并分享下一代技术创新 [5] - 8月宣布计划在del - zota数据良好后推进DMD产品线的其他候选药物，外显子45目前处于研究性新药（IND）启用研究阶段 [5] - 2024年9月Kathleen Gallagher被提升为首席项目官 [5] 2024年第三季度财务结果 现金、现金等价物和有价证券 - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券总计16亿美元，反映了公开发行筹集的3.451亿美元 [6] 合作收入 - 2024年第三季度合作收入为230万美元，前九个月为790万美元，主要与公司和百时美施贵宝的研究合作和许可伙伴关系有关；2023年第三季度为280万美元，前九个月为740万美元，主要与和礼来公司的研究合作和许可伙伴关系有关 [7] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为7720万美元，2023年同期为4770万美元；2024年前九个月为2.08亿美元，2023年同期为1.382亿美元，增长主要由于del - desiran、del - brax和del - zota的推进以及公司整体研究能力扩展的内外成本 [8] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为2330万美元，2023年同期为1370万美元；2024年前九个月为5790万美元，2023年同期为3810万美元，增长主要由于支持公司扩大运营的人员成本增加 [9] 关于公司 - 公司使命是通过提供一类新的RNA疗法——抗体寡核苷酸偶联物（AOCs™）来改善人们生活，利用专有AOC平台在RNA领域进行创新，在三种罕见肌肉疾病临床开发项目处于领先地位，通过内部发现努力和关键合作伙伴关系扩大AOC的应用范围，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥 [10]