关于CK - 089的临床研究 - 已开始CK - 089的1期临床研究并对健康参与者给药 [1] - 1期临床研究为随机双盲安慰剂对照多部分单剂量和多剂量递增研究 目的是评估CK - 089在健康参与者中单次或多次口服给药的安全性耐受性和药代动力学 研究设计包括单剂量递增组和多剂量递增组 每组10名参与者 [3] 关于CK - 089的特性 - CK - 089是一种新型选择性口服小分子快速骨骼肌肌钙蛋白激活剂 对特定类型的肌肉萎缩症和其他肌肉功能受损状况有潜在治疗应用 其通过增加对钙的亲和力来选择性激活快速骨骼肌肌钙蛋白复合物 化学结构与之前开发的FSTAs不同 在临床前研究中观察到有更高的生物利用度溶解度和药效学功效 在特定类型肌肉萎缩症小鼠模型中改善了肌肉力量和功能 [4] 关于Cytokinetics公司 - 是一家后期专业心血管生物制药公司 专注于发现开发和商业化肌肉生物学导向的候选药物 作为肌肉生物学和肌肉性能机制的领导者 正在开发专门用于影响心肌功能和收缩性的小分子候选药物 [5] - 在评估aficamten治疗肥厚型心肌病(HCM)方面有多项临床试验正在进行 还在开发omecamtiv mecarbil用于治疗射血分数严重降低的心力衰竭(HFrEF) CK - 586用于治疗射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)以及CK - 089用于特定类型肌肉萎缩症和其他肌肉功能受损状况 [5]