财务表现 - 公司第三季度OGSIVEO净产品收入为4930万美元 较第二季度增长23% [1][3] - 公司第三季度销售、一般和行政费用为6160万美元 较2023年同期增加1510万美元 主要用于支持mirdametinib在美国的商业化准备 [7] - 公司第三季度研发费用为4230万美元 较2023年同期增加480万美元 主要由于药物生产、临床试验、研究咨询和专业服务费用增加 [7] - 公司第三季度净亏损5350万美元 每股亏损0.72美元 较2023年同期净亏损7940万美元有所收窄 [7][8] - 截至2024年9月30日 公司持有现金、现金等价物和可交易证券4.981亿美元 预计可支持公司运营至2026年上半年实现盈利 [1][8] 产品进展 - OGSIVEO在美国上市后表现强劲 第三季度有超过800名独特的硬纤维瘤患者使用该药物 截至第三季度末 已有约420家治疗中心订购OGSIVEO [3] - 公司预计在2024年底前完成OGSIVEO向泡罩包装的全面过渡 目前约65%的患者使用150mg或100mg泡罩包装 [3] - 自2023年10月引入新的硬纤维瘤ICD-10诊断代码以来 已识别出约1万名独特的硬纤维瘤患者 [3] - 公司nirogacestat治疗硬纤维瘤的欧洲上市许可申请正在接受EMA审查 [3] - 公司mirdametinib治疗NF1-PN的新药申请获得FDA优先审评 PDUFA日期为2025年2月28日 [4] - 公司mirdametinib治疗NF1-PN的欧洲上市许可申请已获EMA验证并正在审查中 [4] 临床试验数据 - nirogacestat治疗硬纤维瘤的3期DeFi试验长期随访数据显示 中位治疗34个月后 肿瘤进一步缩小 客观缓解率提高 症状持续改善 安全性一致 [1][3] - mirdametinib治疗NF1-PN的2b期ReNeu试验数据显示 无论年龄、性别、基线肿瘤体积等因素 均观察到深度肿瘤体积缩小 且与更早获得首次确认反应相关 [4] - mirdametinib治疗低级别胶质瘤的1/2期试验初步数据显示 在19名可测量肿瘤患者中 12名(63%)达到客观缓解 [4] 研发管线 - 公司正在开展brimarafenib治疗RAF突变实体瘤的1b期试验 预计2025年下半年公布剂量扩展部分数据 [5] - 公司正在进行多项联合疗法肿瘤项目 包括brimarafenib与mirdametinib、panitumumab、lifirafenib的联合试验 [5] - 公司正在开展SW-682治疗Hippo突变实体瘤的1a期试验 该药物在头颈癌和KRAS G12C突变NSCLC中显示出单药和联合治疗潜力 [5] 公司动态 - 公司于2024年7月任命Martin Mackay博士为董事会成员 Mackay博士在制药和生物技术研发领域拥有30多年经验 [6]