文章核心观点 - 公司宣布美国FDA接受其prademagene zamikeracel（pz - cel）生物制品许可申请（BLA）重新提交，有望为RDEB患者提供新疗法 [1][2] 公司进展 - 美国FDA接受Abeona公司针对pz - cel的BLA重新提交，用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB），PDUFA目标行动日期为2025年4月29日 [1] - BLA重新提交得到关键3期VIITAL™研究和1/2a期研究的临床疗效和安全性数据支持，若获批，pz - cel将成为首个针对RDEB的自体细胞基因疗法 [2] - 公司此前pz - cel的BLA曾被FDA接受优先审评，若获批公司可能有资格获得优先审评券（PRV） [3] 产品介绍 - pz - cel是Abeona公司研究中的自体COL7A1基因疗法，用于治疗RDEB，该疾病由COL7A1基因突变导致，pz - cel通过将功能性COL7A1基因整合到患者皮肤细胞基因组来表达胶原蛋白VII，已获美国FDA多项认定 [4] 公司概况 - Abeona Therapeutics是临床阶段生物制药公司，开发细胞和基因疗法，pz - cel是其在研产品，公司有cGMP制造设施，开发组合还包括眼科疾病的AAV基因疗法 [5]