文章核心观点 Liquidia公司公布2024年第三季度财务结果，YUTREPIA获FDA暂定批准但最终批准受排他期限制，公司通过多种举措推进业务发展并加强财务状况 [1] 公司业务进展 产品审批与诉讼 - YUTREPIA（曲前列尼尔）吸入粉获FDA暂定批准用于治疗肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD），最终批准延迟至2025年5月23日TYVASO DPI新临床研究排他期到期后 [1][3] - 公司起诉FDA授予TYVASO DPI三年排他期的决定，双方同意加快简报时间表，预计2024年12月5日就简易判决动议举行听证会 [4] 专利相关 - 美国最高法院驳回United Therapeutics对'793专利判决的最终上诉，涉及的三项专利纠纷已完全解决，该公司对YUTREPIA治疗PAH的批准无异议 [5] - United Therapeutics针对公司的唯一剩余专利是与治疗PH - ILD患者相关的'327专利，2024年5月美国特拉华州地方法院驳回其初步禁令请求，审判定于2025年6月进行 [6] 合作拓展 - 公司与Pharmosa Biopharm修订L606（脂质体曲前列尼尔）吸入混悬剂的独家许可协议，将许可区域扩大到欧洲、日本等关键市场，并获得下一代雾化器使用权，Pharmosa已获350万美元初始付款，可能获得最高1.5775亿美元额外开发和销售里程碑付款 [7][8] 财务状况 资金筹集 - 9月公司完成承销公开发行和私募配售，总收益6750万美元，还与HealthCare Royalty修订融资协议获3250万美元资金，使该协议下非稀释性资本达到1亿美元 [9] 第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物总计2.044亿美元，高于2023年12月31日的8360万美元 [10] - 2024年第三季度收入440万美元，高于2023年同期的370万美元，主要因与Sandoz推广协议下销售数量增加 [11] - 2024年第三季度收入成本160万美元，高于2023年同期的60万美元，主要因2023年第四季度销售团队扩张 [12] - 2024年第三季度研发费用1190万美元，较2023年同期增加450万美元（60%），主要因人员、临床和YUTREPIA研发费用增加，部分被商业制造费用减少抵消 [13] - 2024年第三季度一般及行政费用2020万美元，较2023年同期增加960万美元（91%），主要因人员、法律和商业费用增加 [14] - 2024年第三季度其他收入净额600万美元，而2023年同期为其他费用净额90万美元，主要因融资协议修订产生720万美元债务清偿收益，以及利息收支变化 [15] - 2024年第三季度净亏损2320万美元（每股0.30美元），高于2023年同期的1580万美元（每股0.24美元） [16] 产品介绍 YUTREPIA（曲前列尼尔）吸入粉 - 是一种研究性吸入干粉制剂，采用PRINT®技术，已完成针对PAH患者的INSPIRE 3期临床研究，目前正在进行针对PH - ILD患者的ASCENT试验 [17][18] L606（脂质体曲前列尼尔）吸入混悬剂 - 是一种研究性缓释制剂，使用Pharmosa专有脂质体配方，正在美国进行开放标签研究，并计划开展针对PH - ILD的全球关键安慰剂对照疗效研究 [19] 曲前列尼尔注射液 - 是首个提交申请、完全可替代的胃肠外注射用曲前列尼尔仿制药，与Remodulin®成分相同但价格更低，公司与Sandoz合作在美国推广其用于治疗PAH [20] 疾病介绍 肺动脉高压（PAH） - 是一种罕见、慢性、进行性疾病，美国约有4.5万患者，目前无法治愈，现有治疗目标是缓解症状、维持或改善功能分级、延缓疾病进展和提高生活质量 [21] 间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD） - 包括多达150种不同肺部疾病，美国患者估计超6万，任何程度的PH与ILD患者3年生存率低，2021年3月吸入曲前列尼尔首次获批用于该适应症 [22] 公司概况 - Liquidia是一家生物制药公司，专注为罕见心肺疾病患者开发创新疗法，目前聚焦肺动脉高压产品的开发和商业化以及PRINT®技术的其他应用 [23]