分组1: LTI-03的临床数据与效果 - 高剂量LTI-03（5 mg BID）在病理基底样细胞和成纤维细胞中减少了多种促纤维化蛋白的表达，并降低了与上皮健康和肺功能下降相关的生物标志物的表达，显示出潜在的治疗效果 [1] - 在Cohort 2中，8个IPF生物标志物中有7个显示出积极趋势，其中4个在Cohort 1和Cohort 2的合并数据集中具有统计学显著性，5个生物标志物显示出剂量依赖性变化 [1][2] - 高剂量LTI-03耐受性良好，未观察到安全性信号 [1] - 在Cohort 2中，治疗14天后，上皮细胞健康指标SPD（表面活性蛋白D）减少了5%，而当前IPF标准治疗在12周内仅减少了4% [5] 分组2: LTI-03的机制与潜在影响 - LTI-03是一种与Caveolin-1相关的七氨基酸肽，通过调节促纤维化活性和维持关键肺泡上皮细胞来发挥作用 [1][9] - LTI-03可能不仅作用于成纤维细胞，还可能作用于上皮细胞，这为IPF治疗提供了新的治疗原理 [3] - LTI-03通过恢复肺部重要生物信号的平衡，可能减缓肺功能下降并恢复健康肺功能 [9] 分组3: 临床试验设计与进展 - Phase 1b临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量递增研究，旨在评估LTI-03在IPF患者中的安全性和耐受性 [7] - Cohort 2中，12名患者被纳入研究，其中9名接受高剂量LTI-03治疗，3名接受安慰剂，治疗14天后进行支气管镜检查 [4] - 公司计划进行Phase 2临床试验 [1] 分组4: IPF疾病背景 - IPF是一种慢性进行性肺病，特征是肺部组织瘢痕化，影响约10万美国人，通常在65岁以上的成年人中发病，诊断后2至5年内通常致命 [8] 分组5: 公司背景与产品管线 - Aileron Therapeutics是一家生物制药公司，专注于开发针对孤儿肺病和纤维化适应症的首创新药 [10] - 公司的主要候选药物LTI-03已完成Phase 1b临床试验，用于治疗IPF，其第二个候选药物LTI-01已完成Phase 1b和Phase 2a临床试验，用于治疗局限性胸腔积液 [10]