文章核心观点 临床阶段生物技术公司Design Therapeutics宣布管理层将参加两场即将举行的投资者会议，同时介绍了公司基于GeneTAC™平台开发新疗法的情况 [1][2] 公司参会信息 - 参加2024 Jefferies伦敦医疗保健会议，于2024年11月19日上午10:00 GMT进行展示，地点在英国伦敦 [1] - 参加Piper Sandler第36届年度医疗保健会议，于2024年12月3日上午11:30 ET进行炉边谈话，地点在纽约 [1] - 两场会议展示的网络直播将在指定链接和公司网站投资者板块提供，且直播将存档至少30天 [1] 公司业务情况 - 是一家临床阶段生物技术公司，基于GeneTAC™基因靶向嵌合小分子平台开发新疗法 [2] - GeneTAC™分子旨在调节特定致病基因表达以解决疾病根本原因 [2] - 除针对弗里德赖希共济失调患者的主要GeneTAC™小分子DT - 216外，还在富克斯内皮角膜营养不良、亨廷顿病和1型强直性肌营养不良等方面推进项目，同时开展多种基因组药物的发现工作 [2]