财务表现 - 公司在2024年第三季度每股亏损72美分 低于市场预期的76美分 较去年同期的每股亏损1.27美元有所收窄 [1] - 第三季度总收入为4930万美元 低于市场预期的5400万美元 全部收入来自公司唯一上市药物Ogsiveo的净销售额 去年同期无收入 [2] - Ogsiveo的净产品收入环比增长近23% 得益于强劲的商业推广和药物需求 [4] - 截至2024年9月30日 公司持有现金 现金等价物和可交易证券价值4.981亿美元 较2024年6月30日的5.219亿美元有所下降 管理层预计现有资金可支持公司运营至2026年上半年实现盈利 [6] 研发与运营 - 第三季度研发支出为4230万美元 同比增长12.8% 主要由于药物生产成本增加以及正在进行的临床研究和咨询费用上升 [5] - 销售 一般和行政费用为6160万美元 同比增长约32.5% 主要由于支持mirdametinib在美国潜在上市的相关成本增加 [5] 产品与市场 - Ogsiveo于2023年11月获得FDA批准 用于治疗需要系统治疗的进展性硬纤维瘤成年患者 成为公司首个获批产品 也是首个获批用于治疗硬纤维瘤的药物 [2][3] - 公司正在向欧洲药品管理局提交Ogsiveo的营销授权申请 预计2025年可能获得欧盟批准 [6] - 公司正在开展多项针对不同癌症适应症的Ogsiveo研究 预计2025年上半年将公布一项评估nirogacestat作为单药治疗复发性卵巢颗粒细胞瘤患者的II期研究初步数据 [7] 新药进展 - 2024年8月 FDA接受了公司提交的新药申请 寻求批准其研究性MEK抑制剂mirdametinib用于治疗神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤的成人和儿童患者 FDA授予该申请优先审评资格 预计2025年2月28日做出决定 [8] - 欧洲药品管理局也已验证了mirdametinib用于治疗成人和儿童神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤的营销授权申请 [9] - 公司正在开展一项Ia期研究 评估其研究性口服选择性pan-TEAD抑制剂SW-682用于治疗Hippo突变实体瘤患者 [9] 行业表现 - 公司股价今年以来下跌9.3% 而行业整体下跌0.9% [3] - 生物技术行业中表现较好的公司包括Immunocore Holdings plc ANI Pharmaceuticals Inc 和 Castle Biosciences Inc 这些公司目前均获得Zacks Rank 1(强力买入)评级 [10] - Immunocore Holdings plc 2024年每股亏损预期从1.67美元收窄至96美分 2025年每股亏损预期从2.35美元收窄至1.70美元 今年以来股价下跌50.6% [11] - ANI Pharmaceuticals Inc 2024年每股收益预期从4.59美元上调至4.71美元 2025年每股收益预期从4.82美元上调至5.65美元 今年以来股价上涨10.6% [12] - Castle Biosciences Inc 2024年每股亏损预期从58美分收窄至8美分 2025年每股亏损预期从2.13美元收窄至1.88美元 今年以来股价上涨51.9% [13]