文章核心观点 Taysha基因疗法公司公布2024年第三季度财务结果和公司进展 TSHA - 102项目取得多项进展 预计2025年上半年公布临床数据 公司现金资源预计可支持到2026年第四季度 [1][2][5] 近期公司及TSHA - 102项目亮点 - 完成RMAT B类会议 与FDA就TSHA - 102监管途径、试验设计、终点和自然史数据集使用进行深入讨论 确定会议节奏以加快开发和审查 不将RSBQ纳入REVEAL试验B部分的主要或次要终点 [3] - 达成FDA商业制造流程共识 完成D类CMC会议 FDA批准在REVEAL试验中使用关键产品 公司发布用最终商业制造流程生产的关键产品 FDA认可预期商业制造流程等 [3][4] - TSHA - 102高剂量耐受性良好 截至数据截止 两名青少年/成人患者和一名儿科患者未出现严重不良事件或剂量限制性毒性 [1] - 高剂量队列继续入组 IDMC批准在两项REVEAL试验的第二队列（高剂量）继续入组 已对第三名青少年/成人患者给药 第二名儿科患者已入组并计划在本季度给药 [1][4] - 公布低剂量TSHA - 102积极临床数据 2024年10月在第9届世界Rett综合征大会上公布两项REVEAL试验第一队列（低剂量）临床数据 患者耐受性良好 治疗后数周多个临床领域出现早期持续的临床改善和功能获益 [4] - 公布生物分布数据支持鞘内给药临床潜力 2024年10月在第31届欧洲基因与细胞治疗学会年会上公布研究数据 鞘内和脑池内给药在非人类灵长类动物的大脑和脊髓区域显示出相似、一致和广泛的AAV9载体生物分布 [4] 预期里程碑 - REVEAL青少年和成人试验 预计2025年上半年获得第二队列（高剂量；n = 3）的安全性和有效性数据以及第一队列（低剂量；n = 2）的更新数据 [5] - REVEAL儿科试验 预计2025年上半年获得第二队列（高剂量；n = 3）的安全性和有效性数据以及第一队列（高剂量；n = 2）的更新数据 [5] 2024年第三季度财务亮点 - 研发费用 2024年第三季度为1490万美元 高于2023年同期的1180万美元 增加310万美元 主要因GMP批次活动增加和研发员工薪酬增加 [5] - 一般及行政费用 2024年第三季度为790万美元 低于2023年同期的860万美元 减少70万美元 主要因2023年预融资认股权证发行成本减少 [6] - 净亏损 2024年第三季度为2550万美元 即每股0.1美元 低于2023年同期的1.171亿美元 即每股0.93美元 减少主要因2023年认股权证负债公允价值变动的非现金损失 [7] - 现金及现金等价物 截至2024年9月30日 公司有1.577亿美元现金及现金等价物 预计当前现金资源可支持到2026年第四季度 [8] 关于TSHA - 102 - TSHA - 102是一种用于治疗Rett综合征的鞘内注射AAV9基因转移疗法 旨在通过向中枢神经系统细胞递送功能性MECP2来解决疾病的遗传根源 采用miRARE技术 已获得FDA等多个机构的相关认定 [10] 关于Rett综合征 - Rett综合征是一种由X连锁MECP2基因突变引起的罕见神经发育障碍 主要影响女性 目前尚无获批的针对疾病遗传根源的治疗方法 在美国、欧盟和英国估计影响15000 - 20000名患者 [11] 关于Taysha基因疗法公司 - Taysha基因疗法公司是一家临床阶段的生物技术公司 专注于开发基于腺相关病毒（AAV）的中枢神经系统严重单基因疾病基因疗法 其领先临床项目TSHA - 102正在开发用于治疗Rett综合征 [12]