文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布启动评估SGX945（dusquetide）治疗贝赫切特病的2期研究患者招募，有望为该疾病患者带来新治疗选择 [1][2] 分组1：研究进展 - 公司启动评估SGX945治疗贝赫切特病的2期研究（协议编号DUS - AUBD - 01）患者招募 [1] - 公司获FDA和土耳其药品和医疗器械管理局授权，启动SGX945治疗贝赫切特病口腔溃疡的2a期试点试验患者招募 [2] - 试点临床试验为开放标签研究，将招募约25名18岁及以上轻中度贝赫切特病且有活动性口腔和/或生殖器溃疡患者，患者将接受为期4周、每周两次4分钟的SGX945静脉输注，随后进行4周随访，疗效终点包括病变清除程度、病变清除时间和患者报告的生活质量评估 [2] - 公司预计2025年上半年完成招募并公布研究结果 [2] 分组2：Dusquetide介绍 - Dusquetide是SGX945（用于贝赫切特病）和SGX942（用于口腔黏膜炎）的活性成分，是一种先天防御调节剂，具有调节身体对损伤和感染反应的新作用机制，可增加多种细菌病原体感染后的存活率，加速组织损伤的修复，在多种动物疾病模型中已证明其临床前疗效和安全性，还在多项体外和体内异种移植研究中显示出潜在抗肿瘤活性 [3] - Dusquetide在84名健康人类志愿者的1期临床研究中证明了安全性和耐受性，在350多名因头颈癌放化疗导致口腔黏膜炎患者的2期和3期临床研究中显示出积极疗效，包括潜在长期附带益处 [4] - 公司在先天防御调节剂技术平台拥有强大知识产权，Dusquetide由加拿大英属哥伦比亚大学教授发现 [5] 分组3：贝赫切特病介绍 - 贝赫切特病是一种血管炎症性疾病，常见症状包括口腔溃疡（约95%患者）、皮疹和病变（约50%患者）、生殖器溃疡（约50%患者）、腿部溃疡（约40%患者）和眼部炎症（约15%患者），是一种痛苦疾病，影响患者生活质量和工作能力 [6] - 该病被认为是一种自身免疫性疾病，受遗传和环境因素影响，在中东和东亚的“丝绸之路”沿线国家最为常见，美国约有18000例已知病例，欧洲超过50000例，全球约有100万人患病 [7] - 贝赫切特病无法治愈，治疗旨在控制症状，包括维持治疗和针对发作的治疗，常用治疗方法有皮质类固醇、免疫抑制剂、抗炎药等，但这些治疗方法存在疗效有限、副作用大等问题，唯一获批药物阿普米司特需持续使用，且成本高、有副作用 [8] 分组4：公司业务介绍 - 公司是一家后期生物制药公司，专注于开发和商业化治疗未满足医疗需求的罕见病产品 [9] - 公司专业生物治疗业务部门正在开发并推进HyBryte™用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤，完成第二项3期研究后将寻求监管批准以支持全球商业化，该部门开发项目还包括将合成金丝桃素扩展用于银屑病、用dusquetide治疗炎症性疾病 [9] - 公司公共卫生解决方案业务部门包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，疫苗项目开发采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，该业务部门获得美国国立过敏与传染病研究所、国防威胁降低局和生物医学高级研究与发展局的政府资助和合同资金支持 [10]