文章核心观点 Abeona Therapeutics公司报告2024年第三季度财务结果及近期公司进展 pz - cel的生物制品许可申请（BLA）重新提交获FDA受理 公司在pz - cel商业化准备方面取得显著进展 并对未来资金状况给出指引 [1][3][4] 第三季度及近期进展 pz - cel用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB） - 2024年8月完成A类会议 与FDA就pz - cel的BLA重新提交内容达成一致 满足化学制造和控制（CMC）要求 [3] - 2024年8月 美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）授予pz - cel特定程序代码ICD - 10 - PCS 并将其医保报销分配到较高水平的预主要诊断类别 [3] - 2024年10月 重新向FDA提交pz - cel的BLA 寻求批准作为RDEB潜在新疗法 [3] - 2024年10月 签订额外设施租赁协议 以扩大制造产能 [3] - 2024年10月 美国专利商标局授予新专利 另一专利预计未来几周获批 均涵盖pz - cel治疗RDEB的用途 [3] - 2024年11月 FDA受理pz - cel的BLA重新提交 并设定PDUFA目标行动日期为2025年4月29日 [1][3] - 为潜在商业化做准备 在多个关键举措上取得进展 包括引入高容量治疗中心 与支付方沟通和教育关键利益相关者 [3] - 为潜在的pz - cel推出 招聘和培训人员以支持商业化等工作 [3] 管道和合作项目 - 2024年7月 与Beacon Therapeutics达成非独家协议 对方将评估公司的AAV204衣壳在眼科适应症AAV基因疗法中的潜在用途 [3] - 2024年10月 Ultragenyx与FDA成功举行预BLA会议 预计年底左右提交合作项目UX111 AAV基因疗法治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）的BLA [3] 第三季度财务结果和现金跑道指引 - 截至2024年9月30日 现金、现金等价物、短期投资和受限现金总计1.1亿美元 截至2024年6月30日为1.23亿美元 [4] - 公司估计当前资金及信贷额度足以支持运营至2026年 不考虑pz - cel获批后的商业销售潜在收入或FDA授予的优先审评券销售所得 [5] - 2024年第三季度研发费用为890万美元 高于2023年同期的710万美元 一般及行政费用为640万美元 高于2023年同期的420万美元 主要因商业和推出准备成本增加 [6] - 2024年第三季度净亏损3030万美元 包括1520万美元的认股权证和衍生负债公允价值季度重估损失 2023年第三季度净亏损1180万美元 包括110万美元的认股权证负债公允价值季度重估损失 [6] 会议电话详情 - 公司将于2024年11月14日上午8:30（美国东部时间）举行电话会议和网络直播讨论季度结果 提供了接入方式和网络直播及存档回放信息 [7] 公司简介 - Abeona Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司 开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 pz - cel是其用于RDEB的研究性自体COL7A1基因校正表皮片 公司有能力支持pz - cel获批后的商业生产 开发组合还包括用于眼科疾病的AAV基因疗法 [8]