文章核心观点 - 公司宣布拓展RNA管线进入精准心脏病学领域，股价上涨，其股价上涨还受罕见神经肌肉项目临床进展推动，同时介绍了其他生物科技股情况 [1][8][10] 公司业务拓展 - 公司决定推进两款新药AOC 1086和AOC 1072进入心脏病领域，分别针对PLN心肌病和PRKAG2综合征 [2] - 目前FDA未批准针对PLN心肌病和PRKAG2综合征的疗法，这两种疾病由对应基因突变导致，基因过量积累会引发心律失常等并发症 [3] - 两款新药旨在解决遗传病根源问题，临床前研究显示能将致病基因数量减少近80%，公司计划在2024年11月16日美国心脏协会科学会议上展示AOC 1072研究的临床前数据 [4] RNA技术创新 - 公司展示RNA领域下一代技术创新，包括siRNA递送改进和先进抗体工程 [5] - 临床前研究显示这些创新使siRNA向骨骼肌递送增加达30倍，且耐久性延长，能实现三个月持续靶点抑制，公司认为有机会探索更少给药频率选项 [6] 公司股价表现 - 消息公布后公司股价创历史新高，华尔街关注该股，因其罕见肌肉疾病管线临床表现出色，公司是首个成功将siRNA递送至骨骼肌的公司，临床前研究显示在心脏靶点也取得类似成功 [7] - 年初至今公司股价飙升480%，而行业下跌3.8% [8] 股价上涨驱动因素 - 公司高度依赖管线药物实现增长，股价上涨受三款罕见神经肌肉项目临床进展推动，分别是治疗1型强直性肌营养不良的del - desiran、治疗面肩肱型肌营养不良的del - brax和治疗杜氏肌营养不良的del - zota [10] - 公司最先进候选药物del - desiran上个月FDA解除部分临床搁置，该药物获FDA突破性疗法、孤儿药和快速通道指定，今年初启动晚期HARBOR研究，目前正在招募参与者 [11] - del - brax和del - zota分别在I/II期研究中评估，今年初报告的初步数据显示有潜力，6月del - brax研究数据显示显著降低FHSD潜在病因基因，8月del - zota研究数据显示治疗四个月使肌营养不良蛋白产量增加25%、外显子44跳跃率增加37% [12][13] 其他生物科技股情况 - Castle Biosciences目前Zacks排名为1（强力买入），过去60天2024年和2025年每股亏损估计收窄，年初至今股价飙升51.9%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率172.72% [15][16] - Biogen目前Zacks排名为2（买入），过去60天2024年和2025年每股收益估计提高，年初至今股价下跌35%，过去四个季度盈利三次超预期，平均惊喜率9.99% [15][17]