文章核心观点 Kodiak Sciences公布2024年第三季度业务亮点和财务业绩，介绍研发进展、临床项目情况及财务状况，展示公司在视网膜疾病治疗领域的发展潜力和前景 [1][2][17] 近期业务亮点 投资者研发日 - 2024年9月23日在纽约举办，有网络直播，介绍公司持久科学，包括tarcocimab人体眼部半衰期数据、ABC平台增强配方科学、临床项目进展及临床前管线新进展 [4] - 知名视网膜专家David Brown和Charles Wykoff作为嘉宾分享观点，吸引众多金融分析师和机构投资者参加 [5] tarcocimab临床项目 - 2024年第三季度继续招募糖尿病视网膜病变（DR）的3期GLOW2研究患者，该研究评估tarcocimab tedromer对初治DR患者的疗效和安全性，主要终点是第48周时糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）改善≥2级的眼睛比例 [5][6] - 2024年第三季度继续开展湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）的3期DAYBREAK研究的站点激活和患者招募，该研究将tarcocimab与活性对照药阿柏西普对比，采用按需个体化给药，目标是评估其6个月持久潜力、增强在湿性AMD中的竞争地位并支持监管申请 [8] KSI - 501临床项目 - 目标是探索双特异性VEGF和IL - 6抑制在广泛初治湿性AMD人群中的疗效潜力，临床前模型显示其可抑制VEGF和IL - 6并使血视网膜屏障正常化 [10] - 2024年第三季度继续开展湿性AMD的3期DAYBREAK研究的站点激活和患者招募，采用固定每8周给药加按需个体化给药，目标是提高达到主要终点和显示额外疗效的概率 [11] KSI - 101临床项目 - 2024年第三季度继续开展1b期APEX研究的站点激活和患者招募，评估KSI - 101在糖尿病黄斑水肿（DME）和炎症继发黄斑水肿（MESI）患者中的安全性和耐受性，目标是确定两个剂量水平用于后续2b/3期研究 [13] ABCD平台 - 扩展基于模块化ABCD平台的研究管线，嵌入多种活性药物成分，实现高药物抗体比药物，用于眼科和全身性疾病 [14] - 推进两个临床前项目，分别用于治疗青光眼和干性AMD，目标是开发具有双重作用机制、更好疗效和持久效果的玻璃体内注射疗法 [15][16] 2024年第三季度财务结果 现金状况 - 截至2024年第三季度末，公司现金及现金等价物为1.979亿美元，当前现金预计可支持公司运营至2026年 [17] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损4390万美元，每股亏损0.84美元；2023年第三季度净亏损5000万美元，每股亏损0.95美元 [18] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为3190万美元，2023年同期为3620万美元，减少主要因制造活动减少和已完成试验的临床活动减少，部分被tarcocimab、KSI - 501和KSI - 101的活跃临床试验成本抵消 [18] 一般及行政费用 - 2024年第三季度一般及行政费用为1480万美元，2023年同期为1830万美元 [19] 主要药物介绍 tarcocimab tedromer - 基于公司专有ABC平台的研究性抗VEGF疗法，可在眼部组织中维持有效药物水平的时间长于现有药物 [20] - 已完成三项3期关键临床研究，目前正在进行两项3期临床试验，即GLOW2（DR）和DAYBREAK（湿性AMD），均使用增强的50 mg/mL制剂以平衡即时性和持久性 [21][22][23] KSI - 501 - 基于ABC平台的抗IL - 6、VEGF捕获双特异性抗体生物聚合物共轭物，用于治疗视网膜血管疾病，临床前模型显示其可抑制VEGF和IL - 6并使血视网膜屏障正常化 [25] - 已进入3期DAYBREAK研究，评估其在湿性AMD中的疗效和安全性，使用增强的50 mg/mL制剂 [27] KSI - 101 - 新型、强效、高浓度（100 mg/mL）双特异性蛋白，靶向IL - 6和VEGF，用于治疗视网膜炎症疾病，目前正在进行1b期APEX研究 [28] 公司概况 - Kodiak Sciences是一家生物制药公司，致力于研发和商业化治疗视网膜疾病的变革性疗法，核心是ABC平台，目前有三个临床项目，两个来自ABC平台，一个独立于平台 [29] - 公司正在推进平台技术，将小分子和其他活性药物成分嵌入专有生物聚合物主链，形成ABCD平台 [33]