文章核心观点 - 公司将在NANETS 2024会议上展示其内部研发项目的两项摘要，包括CRN09682的临床前数据和paltusotine的2期临床研究数据，有望为神经内分泌肿瘤治疗提供新选择 [1][2] 会议信息 - 会议名称为北美神经内分泌肿瘤学会多学科神经内分泌肿瘤医学研讨会（NANETS 2024） [1] - 会议时间为2024年11月21 - 23日，地点在芝加哥 [1] - 公司赞助的研讨会“Paltusotine and CRN09682: Novel Nonpeptide Approaches to Treating Carcinoid Syndrome and Neuroendocrine Tumors”将于11月21日12:15 - 13:15 CT举行 [4] - 展示摘要包括“治疗生长抑素受体2表达肿瘤的新型非肽药物偶联物（NDC）”（海报，11月21日17:15 CT）和“每日一次口服paltusotine治疗类癌综合征患者：2期随机平行组研究结果”（口头，11月22日15:10 - 15:22 CT；海报，11月21日17:15 CT） [5] CRN09682相关 - 是一种研究性、潜在同类首创、非放射性、非肽药物偶联物（NDC），用于治疗神经内分泌肿瘤（NETs）及其他表达SST2的实体瘤 [6] - 基于抗体 - 药物偶联物概念，使用小分子G蛋白偶联受体（GPCR）配体替代抗体，将抗癌剂高效选择性地递送至肿瘤细胞 [2] - 设计目的是增强肿瘤穿透性，选择性结合SST2表达肿瘤细胞，诱导内化并释放抗癌剂，同时减少全身暴露和毒性 [2][6] - 采用传统化学合成方法制造，避免了抗体药物偶联物复杂的制造方法 [2][6] - 临床前数据显示其具有强大且选择性的抗肿瘤活性，有望为NETs和其他SST2表达肿瘤治疗提供新选择 [2] - 预计2025年初提交研究性新药申请（IND） [1] paltusotine相关 - 是公司的主要开发候选药物，是首个完成肢端肥大症3期临床开发、处于类癌综合征2期临床开发的每日一次口服选择性生长抑素受体2（SST2）非肽激动剂 [7][8] - 设计目标是为肢端肥大症和类癌综合征提供每日一次口服的可靠治疗选择 [7] - 3期研究中，对从每月注射药物转换过来的肢端肥大症患者能维持IGF - 1水平和症状控制，对未接受过治疗的患者能快速降低IGF - 1水平和症状负担 [7] - 类癌综合征2期研究结果显示，其可降低症状频率和严重程度，耐受性良好，支持开展3期试验 [3][7] 公司概况 - 是一家临床阶段制药公司，专注于内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新型疗法的发现、开发和商业化 [8] - 除paltusotine和CRN09682外，还在开发atumelnant（CRN04894），用于治疗先天性肾上腺增生症和库欣病，目前处于2期临床研究收尾阶段 [8] - 所有候选药物均为口服小分子新化学实体，源于内部药物发现工作，还有针对多种内分泌疾病的发现项目 [8]