文章核心观点 公司公布2024年第一财季财务结果，BB - 301一期1b/2a临床试验低剂量组前两名受试者分别有270天和180天积极中期临床数据，显示出显著临床改善，第三名受试者已在10月接受治疗，第四名预计12月治疗，公司资金充足以推进该项目临床开发 [1][2] 分组1：运营更新 受试者1和2中期临床研究结果总结 - 最低剂量（1.2e13 vg/受试者）基因疗法BB - 301未观察到严重不良事件 [3] - 受试者1诊断后7年、受试者2诊断后6年，治疗前受试者1吞咽困难症状更严重，但治疗后两名受试者均有显著临床获益 [3] - SSQ总分和子分数与VFSS TPR结果强相关 [3] - 受试者1在第270天SSQ总分和子分数有临床意义改善，源于VFSS TPR值相应降低 [3] - 受试者2在第180天SSQ总分和子分数有临床意义改善，SSQ总分显示正常吞咽状况，源于病理性低容量连续吞咽频率相应降低 [3] 吞咽困难症状驱动因素 - 吞咽后咽部残留物过多是吞咽困难症状的一个关键驱动因素 [4] - 病理性低容量连续吞咽是吞咽困难症状的另一个关键驱动因素，表现为咽部肌肉快速收缩且收缩间咽部直径未完全恢复正常 [5] 受试者1（治疗后270天）中期临床研究结果 - 固体食物、稀液体和浓稠液体吞咽整体效率低导致受试者1吞咽困难 [6] - 低剂量BB - 301治疗后，受试者1的SSQ总分降低35%，子分数中稀液体降低42%、固体食物降低16%、浓稠液体降低22%；VFSS TPR中稀液体降低33%、固体食物降低18%、浓稠液体降低30% [6] 受试者2（治疗后180天）中期临床研究结果 - 稀液体的病理性低容量连续吞咽导致受试者2吞咽困难，VFSS检测表现为咽部肌肉连续快速收缩且收缩间咽部直径未完全恢复 [7] - 低剂量BB - 301治疗后，受试者2的SSQ总分降低89%，吞咽时重复吞咽必要性子分数降低84%，平均SSQ总分82显示临床正常吞咽状况；VFSS评估的病理性低容量连续吞咽频率降低92% [7] 研究设置 - 两名受试者对SSQ总分和VFSS TPR评估结果不知情，VFSS评估的中央阅片者对每个受试者的SSQ总分和子分数不知情 [8] 受试者入组情况 - 第三名受试者于2024年10月安全接受低剂量BB - 301治疗，第四名预计2024年12月接受治疗 [9] 不良事件 - 三名接受低剂量BB - 301治疗的受试者未观察到严重不良事件 [9] 分组2：公司更新 - 10月12日，BB - 301一期1b/2a临床试验主要研究者在第29届世界肌肉协会年会上分享两名受试者更新的中期结果 [10] - 公司于10月14日举行网络直播讨论中期临床研究结果，重播可在线查看 [10] 分组3：财务亮点 2025年第一季度财务结果 - 截至2024年9月30日季度总营收为0美元，2023年同期为0美元 [11] - 截至2024年9月30日季度总费用为580万美元，2023年同期为590万美元；该季度无特许权使用费和许可费收入，2023年同期有10.6万美元特许权使用费和许可费收入 [12] - 截至2024年9月30日季度研发费用为360万美元，2023年同期为440万美元，主要与BB - 301治疗OPMD相关吞咽困难的临床开发有关；一般及行政费用为220万美元，2023年同期为160万美元 [12] - 截至2024年9月30日季度运营亏损为520万美元，2023年同期为590万美元；归属于股东的净亏损为510万美元，即每股基本和摊薄亏损0.48美元，2023年同期净亏损为660万美元，即每股基本和摊薄亏损3.05美元 [13] - 截至2024年9月30日，公司有6780万美元现金及现金等价物 [13] 合并资产负债表 - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物为6784.1万美元，6月30日为5086.6万美元；受限现金为6.4万美元，6月30日为6.3万美元；贸易及其他应收款为0.4万美元，6月30日为22.9万美元；预付及其他资产为42.6万美元，6月30日为51.6万美元；流动资产总计6833.5万美元，6月30日为5167.4万美元 [14] - 截至2024年9月30日，物业及设备净值为15.4万美元，6月30日为17.9万美元；存款为2.5万美元，6月30日为2.5万美元；其他资产为5.6万美元，6月30日为6.2万美元；使用权资产为20.4万美元，6月30日为27万美元；总资产为6877.4万美元，6月30日为5221万美元 [14] - 截至2024年9月30日，贸易及其他应付款为384.7万美元，6月30日为416.5万美元；应计员工福利为49.5万美元，6月30日为47.5万美元；租赁负债流动部分为21.1万美元，6月30日为28.4万美元；流动负债总计455.3万美元，6月30日为492.4万美元 [14] - 截至2024年9月30日，非流动应计员工福利为4.1万美元，6月30日为3.8万美元；租赁负债非流动部分为0美元，6月30日为0美元；总负债为459.4万美元，6月30日为496.2万美元 [14] 合并运营和综合亏损报表 - 2024年和2023年截至9月30日三个月许可收入均为0美元，总营收均为0美元 [16] - 2024年截至9月30日三个月特许权使用费和许可费为0美元，2023年为 - 10.6万美元；研发费用为358.5万美元，2023年为442.9万美元；一般及行政费用为220.6万美元，2023年为155.1万美元；总运营费用为579.1万美元，2023年为587.4万美元 [16] - 2024年截至9月30日三个月运营亏损为579.1万美元，2023年为587.4万美元；其他收入（损失）净额为73.2万美元，2023年为 - 8万美元；净亏损为505.9万美元，2023年为595.4万美元 [16] - 2024年截至9月30日三个月其他综合收入为 - 10.1万美元，2023年为5万美元；总综合亏损为516万美元，2023年为590.4万美元；归属于普通股股东的净亏损为505.9万美元，2023年为657.3万美元；每股基本和摊薄净亏损为0.48美元，2023年为3.05美元 [16] 分组4：产品介绍 BB - 301介绍 - BB - 301是一种新型修饰AAV9衣壳，表达独特的单一双功能构建体，促进密码子优化的PABPN1和针对突变PABPN1的两种小干扰RNA共表达，通过“沉默和替换”机制治疗OPMD [17] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，专注于新型基因药物研发，总部位于加利福尼亚州海沃德，拥有“沉默和替换”DNA定向RNA干扰平台，正在开发针对OPMD等疾病的疗法 [18] 分组5：前瞻性声明 - 新闻稿中除历史信息外包含前瞻性声明，涉及公司产品候选药物开发和商业化计划、临床试验时间、数据可用性、患者入组和给药时间、监管申报时间以及产品临床效用和潜在属性等内容，这些声明基于公司当前预期，受多种风险和不确定性影响，实际结果可能与预期有重大差异 [19][20]