文章核心观点 公司成立10年，以CRISPR技术研发药物，已取得首个获批CRISPR药物CASGEVY，且拥有除CASGEVY外更广泛的多元化产品线 [3][4] 公司发展情况 - 公司成立10年，致力于用CRISPR技术为重病患者研发变革性药物 [3] 公司里程碑成果 - 公司取得生物医学创新数十年中的重要里程碑，世界首个获批的CRISPR药物CASGEVY用于治疗镰状细胞病和地中海贫血，正由合作伙伴Vertex推出 [3] 公司产品线情况 - 公司拥有除CASGEVY外更广泛的多元化产品线，涵盖体外和体内项目 [4] - 体外项目方面，公司有针对CD - 19的同类最佳同种异体CAR T疗法CTX - 112，正针对肿瘤学和自身免疫适应症进行开发 [4] - 体内项目方面，公司有直接静脉注射疗法，可对LPA和ANGP TL3等靶点进行肝脏编辑，LPA未来几年将是制药领域的重要靶点 [5]