公司动态 - 美国FDA批准Revuforj®（revumenib）作为首个且唯一的menin抑制剂，用于治疗携带KMT2A基因易位的复发或难治性急性白血病患者，适用于1岁及以上的成人和儿童患者 [1] - Revuforj的批准基于AUGMENT-101临床试验的积极数据，该试验显示Revuforj在KMT2A易位的R/R急性白血病患者中表现出强劲且持久的缓解率 [1] - Syndax计划在本月推出Revuforj，并致力于在KMT2A重排急性白血病和NPM1突变AML的治疗中快速推进Revuforj的开发 [2] - Syndax预计110mg和160mg的Revuforj片剂将于11月在美国通过专业分销商和药房网络上市，25mg片剂预计在2025年第一季度末或第二季度初上市 [4] 临床试验数据 - 在AUGMENT-101试验中，104名KMT2A易位的R/R急性白血病患者接受Revuforj治疗后，完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为21%（22/104例） [2] - 中位CR+CRh持续时间为6.4个月，中位达到CR或CRh的时间为1.9个月 [2] - 23%的患者在接受Revuforj治疗后进行了造血干细胞移植（HSCT） [2] - 在135名接受Revuforj治疗的患者中，最常见的不良反应（≥20%）包括出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染等 [3] 行业背景 - KMT2A基因重排（KMT2Ar）导致一种侵袭性急性白血病，预后极差，复发率高 [4] - 超过95%的KMT2Ar急性白血病患者存在KMT2A易位 [4] - 超过一半的KMT2Ar急性白血病患者在接受常规一线治疗后复发，中位总生存期（OS）不到一年 [4] - 在三线或更晚治疗中，仅有5%的患者达到完全缓解，中位OS不到三个月 [4] 药物开发进展 - Revumenib正在开发用于治疗携带NPM1突变的R/R急性髓系白血病（AML），AUGMENT-101试验中作为单药治疗的积极关键数据已报告 [8] - 多项Revumenib与标准治疗药物联合使用的试验正在进行中，涵盖mNPM1 AML和KMT2A重排急性白血病的新诊断患者 [8] - Revumenib此前已获得美国FDA和欧洲委员会的孤儿药认定，用于治疗AML、ALL和急性白血病模糊谱系（ALAL） [9] 公司支持计划 - Syndax推出了SyndAccess™计划，为美国患者提供个性化支持和资源，包括经济援助 [5] - Syndax将通过扩展访问计划提供Revumenib口服溶液，以便在25mg片剂上市前为体重低于40kg的患者提供治疗 [4]