文章核心观点 - 公司公布阿非卡坦（aficamten）和肥厚型心肌病（HCM）相关新数据，显示阿非卡坦治疗可改善运动后氧摄取恢复和生活质量，持久降低室间隔减容治疗（SRT）需求比例，同时揭示HCM护理成本在性别、年龄和种族/民族方面存在差异 [1][2] 阿非卡坦治疗效果 改善VO2恢复 - 阿非卡坦治疗24周显著缩短运动后氧摄取（VO2）恢复时间，使VO2Rec下降12.5%、25%和50%的时间较安慰剂分别绝对减少8秒（p<0.001）、7秒（p<0.001）和8秒（p=0.01） [3] - VO2Rec T12.5%降低与NT - proBNP水平、高敏心肌肌钙蛋白I水平、静息左心室流出道梯度（LVOT - G）和瓦尔萨尔瓦动作LVOT - G降低相关 [3] 改善健康相关生活质量 - 阿非卡坦治疗使EQ - 5D - 5L指数评分较安慰剂提高0.04（p = 0.008），EQ - VAS评分提高4.5分（p = 0.002），治疗8周后差异显著（p = 0.005） [5] - 临床试验结束停药后，接受阿非卡坦治疗患者的生活质量获益下降 [5] 持久降低SRT资格比例 - FOREST - HCM研究中，基线符合SRT指南标准的97例（35%）梗阻性HCM患者，接受阿非卡坦治疗12周后仅3例（3%）仍符合标准 [6] - SRT合格与不合格患者在KCCQ、纽约心脏协会（NYHA）功能分级、NT - proBNP和LVOT梯度等方面均有类似改善 [6] 真实世界数据护理成本差异 - 回顾性分析显示，男性患者护理总成本（$71,581 vs$63,710；p = 0.014）、医疗成本等高于女性 [7] - 黑人患者住院费用（$54,572 vs$42,686；p = 0.015）、西班牙裔患者急诊费用、亚洲患者门诊费用高于白人患者 [7] - 18 - 39岁患者除住院和处方费用外，各方面费用均高于40岁及以上患者 [7] 阿非卡坦相关信息 - 阿非卡坦是研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少心肌过度收缩力 [8] - 其开发项目评估改善HCM患者运动能力和缓解症状的潜力及对心脏结构和功能的长期影响 [9] - 已在SEQUOIA - HCM 3期临床试验中评估，获美国FDA和中国NMPA突破性疗法认定 [9][10] - 2024年第三季度向FDA提交新药申请（NDA），预计第四季度向欧洲药品管理局（EMA）提交上市许可申请（MAA） [10] - 正在MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM等试验中评估 [11] 肥厚型心肌病（HCM）信息 - HCM是心肌异常增厚疾病，导致左心室变小变硬，限制心脏泵血功能，引发运动能力下降和多种症状 [12] - 是最常见单基因遗传性心血管疾病，美国约28万患者确诊，估计还有40 - 80万患者未确诊 [12] - 三分之二患者为梗阻性HCM（oHCM），三分之一为非梗阻性HCM（nHCM） [12] - 患者易发生心血管并发症，有致命性室性心律失常风险，是年轻人或运动员心脏性猝死主要原因之一 [12] 公司信息 - 公司是专注于开发肌肉生物学导向药物的后期专业心血管生物制药公司 [13] - 除阿非卡坦外，还在开发omecamtiv mecarbil、CK - 586和CK - 089等药物 [13]