核心观点 - Infigratinib在治疗软骨发育不全（achondroplasia）的PROPEL 2试验中显示出显著且持续的疗效，18个月时年化身高增长速度（AHV）平均增加2.50厘米/年（P=0.001）[1] - Infigratinib已获得美国FDA的突破性疗法认定、孤儿药认定、快速通道认定和罕见儿科疾病认定[1][3] - PROPEL 3全球III期注册研究正在按计划进行，预计2024年底完成入组[1] 临床试验结果 - PROPEL 2试验中，Cohort 5的儿童每日口服0.25 mg/kg的infigratinib，18个月时AHV平均增加2.50厘米/年（P=0.001）[1][3] - 18个月时，身高Z评分相对于未治疗的软骨发育不全人群平均增加0.54（P<0.001）[3] - 身体比例（上下身段比）显著改善，平均变化为-0.12（P=0.001）[3] - 18个月时，infigratinib耐受性良好，未出现严重不良事件（SAE）或导致治疗中断的治疗相关不良事件（TEAEs）[3] - 未观察到骨龄加速进展、骨密度负向变化或其他骨相关不良事件[3] 药物认定与市场潜力 - Infigratinib已获得FDA的突破性疗法认定，基于PROPEL 2试验结果，显示出在临床显著终点上可能优于现有疗法的疗效[3] - 如果infigratinib获批，公司可能获得优先审评券[4] - 软骨发育不全在美国和欧盟影响约55,000人，其中10,000名儿童和青少年具有开放的生长板[6] 公司背景 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传疾病的生物制药公司，致力于发现、开发、测试和提供变革性药物[7] - 公司成立于2015年，拥有经验丰富的药物发现、开发和创新团队[7] - 公司正在探索infigratinib在软骨发育不全、软骨发育低下（hypochondroplasia）和其他骨骼发育不良中的广泛医学和功能影响[5]