文章核心观点 - 赛托基因公司（Cytokinetics）与拜耳达成合作许可协议，在日本独家开发和商业化阿非卡坦（aficamten）治疗梗阻性和非梗阻性肥厚型心肌病（HCM），赛托基因将获前期和近期付款约7000万欧元，最高可达4.9亿欧元的商业里程碑付款及未来销售分层特许权使用费 [1][2] 合作协议内容 - 赛托基因将获5000万欧元前期付款，在商业发布前达成里程碑最多可额外获9000万欧元，其中2000万欧元为近期付款；拜耳达成特定销售里程碑，赛托基因最高可获4.9亿欧元商业里程碑付款，并获阿非卡坦在日本净销售额的分层特许权使用费 [2] - 拜耳将在日本梗阻性HCM患者中开展3期临床试验，赛托基因将把正在进行的非梗阻性HCM患者阿非卡坦3期临床试验ACACIA - HCM扩展至日本，以支持阿非卡坦在日本的潜在上市许可及针对儿科梗阻性HCM患者的CEDAR - HCM研究 [4] 各方表态 - 赛托基因总裁兼首席执行官罗伯特·I·布卢姆表示，在美欧推进阿非卡坦商业化时，很高兴与拜耳合作，利用其心血管专业知识为更多HCM患者带来药物 [5] - 拜耳制药部门业务发展与许可负责人尤尔根·埃克哈特博士称，期待尽快将阿非卡坦带给日本患者，此次合作凸显其为心血管需求未满足患者带来变革性治疗的使命 [5] 阿非卡坦相关信息 - 阿非卡坦是一种研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少每个心动周期中活性肌动蛋白 - 肌球蛋白交联桥数量，抑制与HCM相关的心肌过度收缩 [6] - 其开发项目评估其改善HCM患者运动能力、缓解症状的潜力及对心脏结构和功能的长期影响；已在SEQUOIA - HCM 3期临床试验中评估，获美国FDA和中国国家药监局突破性疗法认定；赛托基因于2024年第三季度向FDA提交新药申请，预计2024年第四季度向欧洲药品管理局提交上市许可申请 [7][8] - 目前正在MAPLE - HCM、ACACIA - HCM、CEDAR - HCM和FOREST - HCM等临床试验中进行评估 [9] 肥厚型心肌病（HCM）相关信息 - HCM是一种心肌异常增厚的疾病，导致左心室变小变硬，限制心脏泵血功能，出现运动能力下降、胸痛、头晕等症状；是最常见的单基因遗传性心血管疾病，美国约28万患者确诊，估计还有40 - 80万患者未确诊 [10] - 三分之二患者为梗阻性HCM，三分之一为非梗阻性HCM；患者易出现心血管并发症，有潜在致命性室性心律失常风险，是年轻人或运动员心源性猝死的主要原因之一；部分患者有进展为扩张型心肌病和心力衰竭的高风险 [10] 赛托基因公司信息 - 赛托基因是一家后期专业心血管生物制药公司，专注于发现、开发和商业化以肌肉生物学为导向的候选药物，治疗心肌功能受损的衰弱性疾病 [11] - 除阿非卡坦外，还在开发用于射血分数严重降低的心力衰竭患者的omecamtiv mecarbil、用于射血分数保留的心力衰竭的CK - 586以及用于特定类型肌营养不良和其他肌肉功能受损疾病的CK - 089 [11] 拜耳公司信息 - 拜耳是一家全球企业，在医疗保健和营养生命科学领域具有核心竞争力，致力于可持续发展，其品牌在全球代表信任、可靠和质量 [13] - 2023财年，集团约有10万名员工，销售额476亿欧元，特殊项目前研发费用58亿欧元 [14]