文章核心观点 - 索利吉尼克斯公司宣布成立欧洲医学顾问委员会，推进HyBryte™治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的3期确证性研究，该研究预计2024年底启动患者招募，2026年下半年公布顶线结果 [1] 公司动态 - 公司宣布成立欧洲医学顾问委员会，为推进HyBryte™治疗早期CTCL患者的3期确证性研究提供医学/临床战略指导 [1] - 公司总裁兼首席执行官表示，鉴于欧洲药品管理局对研究关键设计组件的积极反馈，认为欧洲专家参与是项目开发的必要组成部分 [2] - 公司正在推进HyBryte™治疗CTCL的第二个3期确证性研究（FLASH2），预计2024年底前启动，将招募约80名早期CTCL患者 [13] - 美国食品药品监督管理局（FDA）授予宾夕法尼亚大学260万美元的孤儿产品开发赠款，以支持评估HyBryte™在早期CTCL患者中的扩展治疗，包括家庭使用场景 [14] 欧洲医学顾问委员会成员 - 法国的Martine Bagot博士，是巴黎圣路易医院皮肤科教授兼主任，在皮肤病学、免疫学和肿瘤学领域发表750多篇同行评审出版物 [3] - 意大利的Pietro Quaglino博士，是都灵大学医学院医学科学系皮肤科副教授，发表160多篇同行评审科学论文 [4] - 西班牙的Pablo Luis Ortiz - Romero博士，是西班牙十月十二日大学医院皮肤科教授兼主任，在该领域贡献200多篇出版物和众多临床研究 [6] HyBryte™介绍 - 是一种新型、首创的光动力疗法，利用安全的可见光激活，活性成分是合成金丝桃素，可避免常用DNA损伤药物和依赖紫外线暴露的光疗带来的继发性恶性肿瘤风险 [7] - 已获得FDA的孤儿药和快速通道指定，以及欧洲药品管理局的孤儿药指定 [7] HyBryte™临床试验结果 - 已发表的3期FLASH试验中，第一个双盲治疗周期（Cycle 1），16%接受HyBryte™治疗的患者病变至少减少50%，而安慰剂组仅4%（p = 0.04） [8] - 第二个开放标签治疗周期（Cycle 2），12周治疗组的缓解率为40%（p < 0.0001，与Cycle 1安慰剂治疗率相比），且持续治疗效果更好 [9] - 第三个（可选）治疗周期（Cycle 3），66%的患者选择继续该周期，接受3个周期治疗的患者中49%有积极治疗反应（p < 0.0001，与Cycle 1接受安慰剂的患者相比） [10] CTCL介绍 - 是一类非霍奇金淋巴瘤，由恶性T细胞淋巴细胞扩增引起，病变通常始于斑块，可发展为斑块和肿瘤，目前无法治愈 [15] - 是罕见的非霍奇金淋巴瘤，在美国和欧洲约占患者总数的4%，估计美国约31000人受影响，每年约3200例新病例，欧洲约38000人受影响，每年约3800例新病例 [16] 公司业务板块 - 专业生物治疗业务板块正在开发并推进HyBryte™作为新型光动力疗法治疗CTCL，还包括将合成金丝桃素扩展到银屑病、开发dusquetide治疗炎症性疾病等项目 [18] - 公共卫生解决方案业务板块包括开发蓖麻毒素疫苗候选药物RiVax®、针对丝状病毒的疫苗项目以及预防COVID - 19的疫苗候选药物CiVax™，采用专有热稳定平台技术ThermoVax®，获得政府资助 [19]