文章核心观点 公司宣布外部安全审查委员会建议推进PAS - 004试验至15mg胶囊剂量组，且无剂量限制性毒性和皮疹出现，公司还将增加试验组并引入商业用替代配方，PAS - 004展现出差异化MEK抑制剂特性 [1][3] 试验进展 - 外部安全审查委员会建议推进PAS - 004试验至第4组15mg胶囊剂量，且无需修改，依据是未出现剂量限制性毒性 [1] - 前9名接受PAS - 004治疗的患者均未出现皮疹 [1] - 公司决定在试验中增加4b组，由3名额外患者组成，并引入用于商业用途的替代配方 [1] 公司观点 - 公司首席执行官表示随着剂量递增未出现皮疹令人满意，且对使用潜在商业配方给药患者感到兴奋 [2] PAS - 004特性 - 与第一代治疗NF1的MEK抑制剂相比，PAS - 004半衰期约70小时，有望实现延长靶点抑制和每日一次给药 [3] - PAS - 004的药代动力学特征显示稳态时血浆水平稳定，Cmax与Cmin比值低，可能降低Cmax相关毒性风险 [3] 公司简介 - 公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于中枢神经系统疾病和RAS病创新疗法的发现、研究和开发 [4] - 公司正在开发用于治疗神经纤维瘤病1型、实体瘤和肌萎缩侧索硬化症等神经系统疾病的新分子实体 [4]