文章核心观点 Korro Bio公司获澳大利亚相关机构批准，启动KRRO - 110针对Alpha - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的1/2a期临床试验，有望为PiZZ基因型患者带来治疗益处 [1] 分组1：研究批准与进展 - 公司获澳大利亚Bellberry人类研究伦理委员会（HREC）批准及澳大利亚治疗用品管理局（TGA）许可，启动KRRO - 110针对AATD的1/2a期临床研究 [1] - 预计2025年第一季度对首位参与者给药，2025年下半年有中期数据读出，2026年完成研究 [1][4] 分组2：研究内容 - REWRITE研究将评估单剂量和多剂量递增的KRRO - 110在多达64名参与者（包括健康成年人和PiZZ基因型临床稳定AATD患者）中的安全性和耐受性 [3] - 次要和探索性终点包括药代动力学和药效学参数，为后期研究的最佳剂量选择提供指导 [3] 分组3：研究背景 - AATD是一种遗传性疾病，常见由SERPINA1基因的单错义突变（G - to - A）引起，患者会出现肺部和肝脏疾病及终末器官表现 [6] - KRRO - 110是公司专有RNA编辑平台OPERA™的首个RNA编辑寡核苷酸产品候选物，旨在修复SERPINA1 RNA上的“A”变体，恢复正常AAT蛋白分泌 [6] 分组4：公司介绍 - 公司是一家专注于利用专有RNA编辑平台开发新型基因药物的生物制药公司，旨在利用人体自然RNA编辑过程进行精确单碱基编辑 [7] - 公司通过编辑RNA而非DNA，扩大基因药物的应用范围，有望提高特异性和长期耐受性 [7]