文章核心观点 - 神经感知疗法公司将参加2024年国际肌萎缩侧索硬化症/运动神经元病研讨会并展示PrimeC的2b期PARADIGM试验最新结果，凸显其在推进肌萎缩侧索硬化症研究和治疗方面的努力与潜力 [1][2] 公司动态 - 神经感知疗法公司将参加2024年12月6 - 8日在加拿大蒙特利尔举行的国际肌萎缩侧索硬化症/运动神经元病研讨会 [1] - 公司将在会上展示PrimeC治疗肌萎缩侧索硬化症的2b期PARADIGM试验最新结果 [2] - 麻省总医院神经科主席Merit Cudkowicz教授将展示PARADIGM试验最新临床结果，意大利米兰IRCCS马乌杰里临床科学研究所神经运动康复和肌萎缩侧索硬化症科主任Cristian Lunetta博士将分享试验生物标志物的深入分析 [3] - 公司管理团队包括首席执行官Alon Ben - Noon等将参会，彰显公司在推进肌萎缩侧索硬化症研究和治疗方面的领导地位和承诺 [4] 行业信息 - 肌萎缩侧索硬化症是一种无法治愈的神经退行性疾病，患者确诊后2 - 5年内会完全瘫痪并死亡，美国每年新增超5000例患者，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年美国和欧盟患者数量将增长24% [6] - 疾病进展通过修订版肌萎缩侧索硬化症功能评定量表（ALSFRS - R）衡量，该量表追踪患者12项身体能力变化，单分变化对患者影响重大 [7] 产品相关 - PARADIGM是PrimeC治疗肌萎缩侧索硬化症的2b期临床试验，有68名加拿大、意大利和以色列患者参与，96%完成6个月双盲阶段的患者选择继续接受PrimeC治疗，截至2024年6月所有完成18个月治疗的患者都要求继续使用 [8] - 试验6个月双盲阶段数据显示，意向治疗人群分析中PrimeC比安慰剂有29%的疗效优势，符合方案人群分析中PrimeC使疾病进展显著减缓，ALSFRS - R评分比安慰剂组高37.4%（p = 0.03），且多数患者同时使用了标准治疗药物利鲁唑，表明PrimeC效果优于该药物 [9] - PrimeC是公司的主要候选药物，是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物环丙沙星和塞来昔布组成，旨在协同作用于肌萎缩侧索硬化症的多个关键机制，已完成2a期临床试验并达到安全和疗效终点，获得美国FDA和欧洲药品管理局孤儿药认定 [10] 公司概况 - 神经感知疗法公司是一家临床阶段生物技术公司，专注于为神经退行性疾病患者开发治疗方法，认为此类疾病是当前重大未满足医疗需求，公司策略是开发针对多种相关途径的联合疗法 [11]