文章核心观点 - CRISPR Therapeutics公司股价自3月峰值下跌47%，虽首款疗法Casgevy获批但上市表现未达预期，不过公司还有其他临床阶段候选疗法，需分析股价下跌原因和上涨因素来判断是否值得投资 [1][2] 股价下跌原因 - FDA于去年12月和今年1月分别批准Casgevy治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β - 地中海贫血（TDT），欧洲监管机构于2月批准其治疗这两种疾病，但上市进展慢于投资者预期 [3] - 公司与Vertex Pharmaceuticals合作开发和推广Casgevy，但Vertex难以推动其上市，直至第三季度才实现首笔销售 [4] - Casgevy是复杂疗法，需用患者干细胞单批次制作，且患者需先接受危险的预处理方案耗尽免疫系统，细胞才能发挥作用，近期有患者在类似基因疗法试验中因预处理方案死亡，影响其推广 [5][6] 购买股票的理由 - 治疗选择缺乏对Casgevy有利，去年欧洲药品管理局撤销诺华SCD药物Adakveo的有条件批准，9月辉瑞将治疗SCD的Oxbryta撤市 [7] - 截至9月底仅一名患者接受Casgevy治疗，但更多患者在等待，截至10月中旬授权治疗中心已从40名患者处采集干细胞，该疗法标价220万美元，触及SCD和TDT患者群体的一小部分就能使年销售额超10亿美元 [8] - 公司有5个临床阶段候选疗法，Casgevy可能不是其最后一个获FDA批准的疗法，12月公司将公布实验性血液癌症治疗药物CTX112的1期试验结果，该药物可能进入商业阶段 [9] - CTX112使9名晚期淋巴瘤患者中的6名肿瘤缩小，4名完全缓解，且这些患者此前接受过大量治疗，结果令人印象深刻 [10] - 虽目前Casgevy无营收公司仍亏损，但与Vertex合作使亏损可控，第三季度亏损8590万美元，9月底公司有19亿美元现金，可支撑Casgevy销售增长和其他候选疗法发展 [11] - 公司市值39亿美元，但企业价值仅21亿美元，考虑到其处于商业阶段且有多个临床阶段候选疗法，价格合理 [12]