公司动态 - BridgeBio Pharma Inc (BBIO) 获得FDA批准其候选药物acoramidis（品牌名Attruby）用于治疗成人转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以降低心血管死亡和心血管相关住院率 [1][2] - Attruby是一种口服给药、近乎完全稳定的转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂，FDA批准基于III期ATTRibute-CM研究的积极结果，该研究显示Attruby显著降低死亡率和心血管相关住院率，并改善生活质量 [5][6] - Attruby是首个且唯一获批的具有近乎完全TTR稳定化标签的产品，通过近乎完全TTR稳定化，Attruby保留了TTR作为甲状腺素和维生素A转运蛋白的天然功能，并显示出对心血管结局的益处 [6] - 该药物总体耐受性良好，最常见的副作用是轻度腹泻和腹痛，无需停药即可缓解 [7] - BridgeBio已向欧洲药品管理局提交了Attruby的上市授权申请，预计2025年获批，公司已授予拜耳在欧洲商业化acoramidis的独家权利 [8] - BridgeBio的其他两款获批药物包括用于治疗钼辅因子缺乏症（MoCD）的Nulibry和用于治疗胆管癌的Truseltiq [8] 市场表现 - BBIO股价在FDA批准Attruby后上涨16.1% [3] - 年初至今，BridgeBio股价下跌32.6%，而行业增长率为10.9% [4] - ATTR-CM市场潜力巨大，市场规模预计在150亿至1200亿美元之间 [7] 竞争格局 - Attruby在ATTR-CM市场的推广将面临来自辉瑞（PFE）已获批药物Vyndaqel和Vyndamax的竞争，这两款药物也是TTR稳定剂，用于降低心血管死亡率和心血管相关住院率 [9][10] - 辉瑞的Vyndaqel系列药物（包括Vyndaqel、Vyndamax和Vynmac）在2024年第三季度全球销售额达14亿美元，同比增长62% [10] - Alnylam Pharmaceuticals（ALNY）正在寻求vutrisiran用于治疗ATTR-CM的批准，FDA已接受其申请并设定2025年3月23日为行动日期，vutrisiran已获批用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性多发性神经病 [11] - Intellia Therapeutics（NTLA）正在评估其基于CRISPR的体内疗法nexiguran ziclumeran（nex-z）用于治疗ATTR-CM，该疗法与Regeneron合作开发，近期公布了nex-z在ATTR淀粉样变性患者中的I期研究积极数据 [12]