研究结果 - 全球第二阶段安慰剂对照的CardinALS研究未能达到其主要终点，即减缓疾病进展的综合ALSFRS-R和死亡率分析 [1] - 尽管在主要终点上记录了适度的数值益处，并且与血浆神经丝轻链（NfL）降低相关的有利临床效果，但未达到统计学显著性（p=0.52） [1] - 次要疗效终点也未达到显著性 [1] 公司声明 - PTC Therapeutics的首席执行官Matthew B Klein博士对未能证明治疗效果表示失望，并感谢参与试验的患者、家属和医生 [2] - Utreloxastat在CardinALS试验中被证明是安全且耐受性良好的，但由于缺乏疗效和生物标志物信号，目前不计划进一步开发 [2] 公司背景 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化临床差异化药物，为患有罕见疾病的儿童和成人提供益处 [3] - 公司通过创新识别新疗法和全球商业化产品的能力，推动了对强大且多样化变革性药物管线的投资 [3] - PTC的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案，并利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施将疗法带给患者 [3] 行业背景 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种罕见、进行性和致命的神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中的运动神经元 [3] - ALS患者最终会失去移动、说话、进食和呼吸的能力，因此该疾病具有生命威胁 [3]