公司动态 - PTC Therapeutics公司宣布以1.5亿美元的价格出售其罕见儿科疾病优先审评券（PRV）[1] - 该交易需满足常规交割条件，包括根据《哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法》规定的等待期届满[2] 产品与研发 - PTC公司于2024年11月13日获得PRV，同时获得FDA批准其产品KEBILIDI™（eladocagene exuparvovec-tneq）用于治疗AADC缺乏症的儿童和成人患者[2] 行业背景 - FDA的罕见儿科疾病优先审评券计划旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制品[3] - PRV可用于获得后续不同产品的优先审评，也可以出售或转让[3] 公司概况 - PTC Therapeutics是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物，为患有罕见疾病的儿童和成人提供治疗[4] - 公司通过创新识别新疗法和全球商业化产品的能力，推动了对多样化转化药物管线的投资[4] - 公司的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案[4] - 公司战略是利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，将疗法带给患者[4]