文章核心观点 - Applied Therapeutics (APLT) 收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 的完整回应信 (CRL)，拒绝批准其主要候选药物 govorestat 用于治疗经典半乳糖血症的新药申请 (NDA) 由于临床研究结果中的缺陷 [1] - 公司股价在盘后交易中暴跌 77.3% [2] 公司回应 - 公司正在评估 FDA 的反馈，并计划尽快请求会议讨论 NDA 重新提交或上诉的可能性以及下一步行动 [2] 药物信息 - govorestat (AT-007) 是一种新型中枢神经系统渗透性ARI，目前正在开发用于三种罕见的神经系统疾病 [3] - 该药物在欧盟和美国分别获得了孤儿药指定和快速通道指定，用于治疗半乳糖血症、SORD 缺乏症和 PMM2-CDG [10] - 该药物在欧盟的监管审查正在进行中，预计 2025 年第一季度初会有决定 [7] 临床试验结果 - 临床研究结果显示，govorestat 在治疗后迅速且持续降低半乳糖醇，对儿科患者产生有意义的临床益处，并具有良好的安全性 [5] - 在 ACTION-Galactosemia Kids 研究中，govorestat 改善了 2-17 岁半乳糖血症儿童的日常活动、行为、认知、精细运动技能和震颤，并显著降低了成人和儿童的半乳糖醇水平 [5] - 其他研究提供了 185 名经典半乳糖血症患者三年内的强效和安全性数据 [5] 市场潜力 - 美国约有 3,300 名半乳糖血症患者，每年新增 80-100 名，欧盟约有 4,400 名患者，每年新增 120 名 [6] 其他项目 - 公司正在评估 govorestat 用于治疗 SORD 缺乏症和 PMM2-CDG [8] - 公司计划在 2025 年第一季度初向 FDA 提交用于治疗 SORD 的 NDA [9] - 公司还有另外两个候选药物 AT-001 和 AT-003，分别用于治疗糖尿病性心肌病和糖尿病性视网膜病变 [11] 股价表现 - 年初至今，Applied Therapeutics 的股价飙升了 155.8%，而行业整体下跌了 7.8% [4]