文章核心观点 - 应用治疗公司的戈沃司他治疗经典半乳糖血症新药申请遭FDA拒绝，公司将审查反馈并讨论下一步，威廉布莱尔下调该项目成功率并推迟预计美国上市时间，但维持公司跑赢大盘评级 [1][2][6] 分组1：新药申请情况 - 应用治疗公司收到FDA关于戈沃司他治疗经典半乳糖血症新药申请的完整回复信，FDA因临床申请存在缺陷，无法批准当前形式的新药申请 [1][2] 分组2：公司应对措施 - 公司正在审查FDA反馈，计划立即请求会议讨论重新提交新药申请或上诉决定及后续适当步骤 [3] 分组3：药物临床效果 - 在针对2 - 17岁半乳糖血症儿童的3期注册研究中，戈沃司他在日常生活活动、行为症状、认知、精细运动技能和震颤方面显示出临床益处 [3] - 戈沃司他显著降低了半乳糖血症成人和儿童的血浆半乳糖醇水平 [4] 分组4：药物其他研发情况 - 戈沃司他还在开发用于治疗山梨醇脱氢酶缺乏症，公司预计2025年第一季度初提交新药申请 [4] 分组5：威廉布莱尔观点 - 此前因有力临床数据对戈沃司他在处方药用户付费法案日期前获批有信心，但FDA拒绝出乎意料且令人失望 [5] - 因完整回复信细节有限，戈沃司他治疗半乳糖血症下一步不明，包括是否需要另一项临床试验 [5] - 威廉布莱尔将半乳糖血症项目成功概率降至30%，将预计美国上市时间推迟至2025年第四季度 [6] - 尽管受挫，威廉布莱尔维持跑赢大盘评级，认为完整回复信可能不影响公司针对山梨醇脱氢酶缺乏症的其他项目 [6] - 山梨醇脱氢酶缺乏症临床试验达到关键目标且数据更有力，FDA对加速批准途径的认可表明若获优先审评，戈沃司他2025年末仍可开始创收 [7] 分组6：股价表现 - 周五盘前交易中，APLT股票下跌67.2%，至2.81美元 [8]